淋巴瘤在研新藥取得良好2期臨床結(jié)果

2017-04-09 來(lái)源：藥明康德標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：Medivir是一家專(zhuān)注于腫瘤學(xué)的研究型醫(yī)藥公司，在蛋白酶抑制劑設(shè)計(jì)和核苷酸/核苷類(lèi)科學(xué)領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位，致力于研發(fā)具有未滿足醫(yī)療需求的創(chuàng)新型藥物。

　　今天，生物制藥公司MedivirAB宣布完成一項(xiàng)2期研究，該臨床試驗(yàn)使用皮膚組織蛋白脫乙酰酶（HDAC）抑制劑remetinostat局部治療早期階段的皮膚T細(xì)胞淋巴瘤（CTCL），并取得了積極結(jié)果。

　　CTCL是一種慢性罕見(jiàn)血液癌癥疾病，主要癥狀呈現(xiàn)在皮膚組織上。根據(jù)美國(guó)國(guó)家癌癥研究所（NationalCancerInstitute），最常見(jiàn)的CTCL是其蕈樣真菌?。∕F）變體形式。在美國(guó)，MF影響約有2萬(wàn)病人，每年估計(jì)有1500例新增病例，其中約75％具有早期疾病癥狀?；颊咄L(zhǎng)期處于此階段，并且需要針對(duì)該疾病進(jìn)行長(zhǎng)期的局部性治療，這一漫長(zhǎng)治療措施也大大降低了患者的生活質(zhì)量。一小部分患者繼續(xù)發(fā)展成為皮膚腫瘤或全身性疾病，此時(shí)他們便需要全身性抗癌治療。

　　Medivir是一家專(zhuān)注于腫瘤學(xué)的研究型醫(yī)藥公司，在蛋白酶抑制劑設(shè)計(jì)和核苷酸/核苷類(lèi)科學(xué)領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位，致力于研發(fā)具有未滿足醫(yī)療需求的創(chuàng)新型藥物。Remetinostat是一種新型組蛋白脫乙酰酶抑制劑（HDAC），被開(kāi)發(fā)用于局部性治療CTCL：它被設(shè)計(jì)為在皮膚中具有活性以治療該疾病，但在血液中被快速分解滅活，以便限制因?yàn)槿肀┞队贖DAC抑制劑而引起的相關(guān)不利影響。

　　該2期臨床試驗(yàn)包括了60例CTCL的MF變體患者，隨機(jī)分組接受0.5％的remetinostat凝膠BID、1％的remetinostat凝膠QD或1％的remetinostat凝膠BID，持續(xù)6至12個(gè)月。研究的主要終點(diǎn)是使用綜合評(píng)估指數(shù)病變嚴(yán)重程度（CAILS）評(píng)估對(duì)治療方案具有完全或部分響應(yīng)的患者比例。根據(jù)意向性治療分析，1％remetinostat凝膠BID組患者的響應(yīng)率最高（8/20，40％），其中1例達(dá)到完全緩解。其他兩組的響應(yīng)率分別為25％（5/20，0.5％BID組）和20％（4/20，1％QD組）。在所有劑量組中，remetinostat具有良好的耐受性，沒(méi)有HDAC抑制劑相關(guān)的全身性不良反應(yīng)體征及癥狀。

　　根據(jù)這些數(shù)據(jù)，Medivir希望與監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行磋商，目的是在今年晚些時(shí)候啟動(dòng)3期研究，并在2017年下半年的科學(xué)會(huì)議上提交全面的2期試驗(yàn)數(shù)據(jù)。

　　Medivir的首席科學(xué)官RichardBethell博士說(shuō)道：“這項(xiàng)研究的結(jié)果證實(shí)并擴(kuò)展了以前發(fā)布的2期研究中期分析，并顯示remetinostat可能是針對(duì)早期CTCL患者的安全有效創(chuàng)新型治療方法。目前可用于治療該疾病的藥物有限，且藥物耐受性普遍較差，因此CTCL患者及其醫(yī)師需要安全有效的新型治療方案。Remetinostat是旨在有效抑制皮膚病變的HDAC，并且在血液中被快速分解，可以預(yù)防與全身性HDAC抑制劑給藥相關(guān)的副作用。根據(jù)2期研究的有效性和安全性數(shù)據(jù)，我們認(rèn)為remetinostat能夠針對(duì)非常重要的未滿足醫(yī)療需求，有望治療這種慢性治療不良的罕見(jiàn)疾病。”