轉(zhuǎn)移性默克爾細(xì)胞癌（MCC）是一種罕見(jiàn)的惡性疾病，早期階段就會(huì)轉(zhuǎn)移，復(fù)發(fā)可能超過(guò)50%。Bavencio是一種研究型的人體抗-PD-L1IgG1單克隆抗體。通過(guò)抑制PD-L1的相互作用，可能使T細(xì)胞和適應(yīng)性免疫系統(tǒng)被激活。近期，這一孤兒藥獲得FDA的加速批準(zhǔn)。

　　美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）加速批準(zhǔn)了Bavencio（avelumab）用于治療轉(zhuǎn)移性默克爾細(xì)胞癌（MCC）成年人和≥12歲兒童，包括那些尚未進(jìn)行過(guò)化療的患者。這是首個(gè)FDA-批準(zhǔn)的轉(zhuǎn)移性MCC治療。MCC是一種罕見(jiàn)的、侵襲性皮膚癌。

　　根據(jù)國(guó)家癌癥統(tǒng)計(jì)所數(shù)據(jù)，美國(guó)每年約有1600人被確診為MCC。而大多數(shù)持續(xù)存在局部腫瘤的患者可以通過(guò)手術(shù)切除治療，但約一半的患者將會(huì)出現(xiàn)復(fù)發(fā)，超過(guò)30%的患者最終進(jìn)展為轉(zhuǎn)移性疾病。在轉(zhuǎn)移性MCC患者中，癌癥已經(jīng)擴(kuò)散到皮膚以外的其他部位。

　　Bavencio靶向PD-1/PD-L1通路（在機(jī)體免疫細(xì)胞和某些癌癥細(xì)胞發(fā)現(xiàn)的蛋白質(zhì)）。通過(guò)阻斷這些相互作用，Bavencio可以幫助機(jī)體免疫系統(tǒng)攻擊癌癥細(xì)胞。

　　Bavencio獲得了加速批準(zhǔn)，這能夠讓FDA批準(zhǔn)該藥物應(yīng)用臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)治療嚴(yán)重疾病以填充尚未滿(mǎn)足的醫(yī)療需求，這些數(shù)據(jù)被預(yù)測(cè)可以給患者帶來(lái)臨床獲益。為了證實(shí)Bavencio臨床獲益，還需要進(jìn)一步的臨床試驗(yàn)，贊助者們正在開(kāi)展這些研究。

　　主要研究

　　Bavencio的批準(zhǔn)是以一項(xiàng)單組試驗(yàn)數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，包含88例轉(zhuǎn)移性MCC患者，這些患者之前至少接受過(guò)一種化療方案。

　　該試驗(yàn)測(cè)量了腫瘤完全或部分收縮（總緩解率）的患者比例，對(duì)于緩解的患者，評(píng)估腫瘤被控制的時(shí)間長(zhǎng)度（緩解持續(xù)時(shí)間）。

　　主要結(jié)果

　　在該試驗(yàn)中，88例接受Bavencio的患者，33%表現(xiàn)出腫瘤完全或部分收縮。在86%產(chǎn)生應(yīng)答的患者中，緩解時(shí)間持續(xù)超過(guò)6個(gè)月，45%的應(yīng)答患者超過(guò)12個(gè)月。

　　Bavencio的常見(jiàn)副作用包括疲勞、肌肉骨骼痛、腹瀉、惡心、輸液相關(guān)反應(yīng)、皮疹、食欲下降和四肢腫脹（外周性水腫）。

　　最常見(jiàn)的Bavencio嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn)是免疫介導(dǎo)，機(jī)體免疫系統(tǒng)攻擊健康細(xì)胞或器官，例如肺（肺炎）、肝（肝炎）、結(jié)腸（結(jié)腸炎）、激素分泌腺（內(nèi)分泌病）和腎（腎炎）。

　　此外，還可能存在嚴(yán)重輸液相關(guān)反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)?；颊咭坏┏霈F(xiàn)嚴(yán)重或威脅生命的輸液相關(guān)反應(yīng)，應(yīng)該停止使用Bavencio。妊娠期或哺乳期女性不應(yīng)該服用Bavencio，因?yàn)樵撍幬锟赡軅φ诘?a target="_blank" href="http://m.coldnoir.com/yuer/yinger/szfy/" name="InnerLinkKeyWord">發(fā)育胎兒或新生兒。

　　FDA將這項(xiàng)申請(qǐng)授予優(yōu)先審查和突破治療認(rèn)定。Bavencio還接受了孤兒藥認(rèn)定。

　　關(guān)于轉(zhuǎn)移性默克爾細(xì)胞癌

　　轉(zhuǎn)移性默克爾細(xì)胞癌（MCC）是一種罕見(jiàn)的惡性疾病，癌細(xì)胞形成于皮膚表層，接近神經(jīng)末梢。MCC，也被稱(chēng)為皮膚或骨小梁癌神經(jīng)內(nèi)分泌癌，通常開(kāi)始于經(jīng)常暴露在陽(yáng)光下的皮膚區(qū)域，包括頭部和頸部，手臂，腿，軀干。

　　MCC的風(fēng)險(xiǎn)因素包括日照和弱免疫系統(tǒng)（比如，實(shí)體器官移植受者，患有艾滋病毒/艾滋病和其他癌癥，如慢性淋巴細(xì)胞性白血病的患者，存在更高的患病風(fēng)險(xiǎn)）。超過(guò)50歲的白人男性風(fēng)險(xiǎn)增加。

　　MCC在早期階段就會(huì)轉(zhuǎn)移，最初擴(kuò)散到附近的淋巴結(jié)，然后可能擴(kuò)散到體內(nèi)更遙遠(yuǎn)的部分，包括其他淋巴結(jié)或皮膚，肺，腦，骨骼和其他器官。

　　目前MCC的治療方式包括手術(shù)、放療和化療。治療轉(zhuǎn)移性或IV期MCC通常是治標(biāo)不治本的保守療法。