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磺脲類藥物可為罕見遺傳性糖尿病患者帶來長(zhǎng)期獲益

2017-03-14 來源:醫(yī)脈通內(nèi)分泌科  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:KCNJ11基因突變所致的永久性新生兒糖尿病是單基因糖尿病、遺傳性糖尿病或青少年發(fā)病的成人型糖尿?。∕ODY)的一種。

  根據(jù)一項(xiàng)英國(guó)研究,伴有一種罕見基因突變所致的新生兒糖尿病患者接受磺脲類藥物治療可取得安全、有效的治療效果且可保持至少10年。

  這也是探究磺脲類藥物治療KCNJ11所致永久性新生兒糖尿病有效性的首個(gè)大型國(guó)際隊(duì)列研究。這些患者血糖控制良好、生長(zhǎng)正常、體重沒有增加且沒有發(fā)生其他嚴(yán)重副作用。這與2型糖尿病患者對(duì)磺脲類藥物治療的反應(yīng)存在顯著不同。

  KCNJ11基因突變所致的永久性新生兒糖尿病是單基因糖尿病、遺傳性糖尿病或青少年發(fā)病的成人型糖尿病(MODY)的一種。

  磺脲類藥物劑量不增加,HbA1c保持良好

  來自英國(guó)??巳卮髮W(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員PamelaBowman表示,KCNJ11基因突變之所以導(dǎo)致永久性新生兒糖尿病與胰島素無法從β細(xì)胞釋放相關(guān)。以前的小型研究表明,近90%的KCNJ11所致永久性新生兒糖尿病患者在將胰島素轉(zhuǎn)換為口服磺脲類藥物治療后血糖控制顯著改善。

  這與2型糖尿病患者的治療形成鮮明對(duì)比,約一半的2型糖尿病患者在服用磺脲類藥物5-6年后不再保持良好血糖控制。

  為探究磺脲類藥物治療KCNJ11所致永久性新生兒糖尿病患者的長(zhǎng)期有效性和安全性,研究人員對(duì)55例伴有該疾病且在2007年開始將胰島素改為磺脲類藥物治療的參與者數(shù)據(jù)進(jìn)行了分析。研究人員在中位10.2年的隨訪中共獲得了49例參與者代謝控制、磺脲類藥物劑量、不良反應(yīng)、低血糖、并發(fā)癥和生長(zhǎng)情況數(shù)據(jù)。

  94%的患者在治療10年后仍保持血糖的“良好”控制。45/49(92%)的參與者在最近的隨訪中僅接受磺脲類藥物治療,4/49(8%)的參與者接受磺脲類藥物和每日胰島素治療。參與者長(zhǎng)期血糖保持良好控制,轉(zhuǎn)換治療之前、治療1年及10年時(shí)參與者中位HbA1c分為8.0%(7.3–8.9)、5.9%(5.5–6.2)、6.3%(5.8–7.4)。隨訪期間參與者磺脲類藥物所需劑量下降,治療1年及10年時(shí)的所需劑量分別為0.36(0.15–0.54)mg/kg/天和0.24(0.14–0.35)mg/kg/天(P=0.049)。

  磺脲類藥物治療10年后參與者生長(zhǎng)狀況正常,身體質(zhì)量指數(shù)評(píng)估顯示參與者體重合理。研究人員同時(shí)強(qiáng)調(diào),參與者并未出現(xiàn)嚴(yán)重副作用、嚴(yán)重低血糖和嚴(yán)重大血管并發(fā)癥且無參與者因不良事件停止磺脲類藥物治療。

  共有六例患者發(fā)生微血管并發(fā)癥(主要是視網(wǎng)膜病變),研究人員強(qiáng)調(diào)出現(xiàn)微血管并發(fā)癥的參與者在胰島素轉(zhuǎn)為磺脲類藥物治療時(shí)的中位年齡為22.1歲,而沒有出現(xiàn)任何并發(fā)癥的參與者在胰島素轉(zhuǎn)為磺脲類藥物治療時(shí)的中位年齡為4.3歲。這表明在胰島素治療過程中會(huì)出現(xiàn)并發(fā)癥問題。

  研究人員總結(jié)到,94%的患者10年沒有應(yīng)用胰島素。這些參與者代謝控制良好且并未增加磺脲類藥物應(yīng)用劑量,期間也沒有嚴(yán)重副作用或嚴(yán)重低血糖事件發(fā)生。某些并發(fā)癥的發(fā)生可能與轉(zhuǎn)換為磺脲類藥物應(yīng)用之前胰島素的長(zhǎng)期用藥相關(guān)。

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