目前，干擾素在骨髓增生性腫瘤的治療中處于重要地位。聚乙二醇干擾素α-2a是一種用于治療真性紅細胞增多癥的免疫調(diào)節(jié)藥物。

　　真性紅細胞增多癥（PV）和原發(fā)性血小板增多癥（ET）屬于常見的骨髓增生性腫瘤（MPN），血象特點為不明原因的血細胞持續(xù)升高，臨床容易發(fā)生血栓栓塞和出血并發(fā)癥，部分患者可轉(zhuǎn)化為骨髓纖維化或白血病。

　　最近，《柳葉刀子刊》發(fā)布了一項單中心、開放性2期研究隨訪83個月的數(shù)據(jù)結(jié)果，旨在評估聚乙二醇干擾素α-2a治療ET和PV患者的長期療效和長期毒性。

　　研究細節(jié)

　　基于2001年WHO標(biāo)準，研究人員納入了83例年齡超過18歲的ET或PV患者。聚乙二醇干擾素α-2a的起始劑量為450mg，皮下注射，每周一次，但因毒性作用需遞減劑量，至最終的起始劑量為每周90mg：3例患者的起始劑量為每周450mg，3例360mg，19例270mg，26例180mg，32例90mg。治療持續(xù)至帶來獲益，主治醫(yī)生可酌情減小用藥劑量和用藥頻率。根據(jù)ELN標(biāo)準，每3~6個月評估血液學(xué)緩解。主要終點是獲得血液學(xué)緩解的患者比例。完全血液學(xué)緩解被定義為血細胞計數(shù)恢復(fù)正常（ET，血小板≤440？×？109/L；PV，血紅蛋白<15.0g/L，未放血），脾腫大等癥狀消失，無血栓形成。

　　中位隨訪83個月。66（80%）例患者經(jīng)聚乙二醇化干擾素α-2a治療后獲得了血液學(xué)緩解，40例獲得分子學(xué)緩解（63%），中位持續(xù)時間分別為66個月和53個月。隨訪期間，26/66（39%）例獲得血液學(xué)緩解的患者和25/35（71%）例分子學(xué)緩解的患者維持了緩解。研究期間，靜脈血栓事件發(fā)生率為每年1.22/100例，18/83（22%）例患者因治療相關(guān)毒性停止治療。治療毒性會隨時間減弱，但治療60個月后仍有5名患者發(fā)生了治療限制性3/4級毒性緩解。

　　研究結(jié)論

　　聚乙二醇干擾素α-2a可使原發(fā)性血小板增多癥患者和真性紅細胞增多癥患者產(chǎn)生持久的血液學(xué)和分子學(xué)緩解。后期需開展臨床試驗探討該藥物單獨或與其他藥物聯(lián)合應(yīng)用的療效和毒性。