日前,美國(guó)兒科內(nèi)分泌學(xué)會(huì)發(fā)布了因生長(zhǎng)激素(GH)缺乏、特發(fā)性身材矮?。↖SS)或原發(fā)性胰島素樣生長(zhǎng)因子-1(IGF-1)不足導(dǎo)致兒童和青少年生長(zhǎng)障礙的最新治療指南。
該指南是對(duì)美國(guó)兒科內(nèi)分泌學(xué)會(huì)發(fā)布的2003版指南的更新,并且首次涉及重組IGF-1治療和GH治療的相關(guān)信息。
盡管GH治療不斷發(fā)展,但對(duì)于該治療選擇的認(rèn)識(shí)仍較缺乏。值得注意的是,對(duì)于成人身高的長(zhǎng)期結(jié)局尚不清楚。大部分身材矮小的治療是基于“高大身材可改善生活質(zhì)量的假設(shè)”,因此有必要對(duì)生活質(zhì)量進(jìn)行評(píng)估。還需要獲得兒童期接受身材矮小治療的長(zhǎng)期安全性數(shù)據(jù)。研究人員同時(shí)強(qiáng)調(diào),醫(yī)院和臨床醫(yī)生應(yīng)該接受IGF-1和GH檢測(cè)的通用標(biāo)準(zhǔn)。
嚴(yán)重GH缺乏的治療利大于弊
1985年,美國(guó)食品和藥品管理局批準(zhǔn)重組人生長(zhǎng)激素治療因內(nèi)源性生長(zhǎng)激素分泌不足所致生長(zhǎng)障礙的患兒。2003年,F(xiàn)DA擴(kuò)大了重組人生長(zhǎng)激素治療的適應(yīng)癥,包括ISS的治療。其定義為身高低于平均水平2.25標(biāo)準(zhǔn)偏差,即成年男性身高低于160cm、女性低于150cm。
2005年,F(xiàn)DA批準(zhǔn)IGF-1用于嚴(yán)重原發(fā)性IGF-1缺乏的患兒(IGF-1水平和身高低于平均水平3個(gè)標(biāo)準(zhǔn)差)生長(zhǎng)障礙的長(zhǎng)期治療,但不包括因生長(zhǎng)激素缺乏、營(yíng)養(yǎng)不良、甲狀腺功能減退或其它原因?qū)е碌睦^發(fā)性IGF-1缺乏。
因此,本次指南制定專家委員會(huì)利用GRADE方法(分級(jí)的建議;評(píng)估;發(fā)展;評(píng)價(jià))對(duì)最新證據(jù)及治療進(jìn)展進(jìn)行了全面評(píng)估,對(duì)相關(guān)指導(dǎo)建議進(jìn)行了修訂,并強(qiáng)調(diào)了嚴(yán)重生長(zhǎng)激素缺乏患兒的治療利大于弊。
對(duì)于無(wú)GH缺乏的ISS患兒,GH的治療需全面權(quán)衡
不過(guò)對(duì)于不存在GH缺乏的ISS患兒,GH治療帶來(lái)的身高獲益“不確定和幅度較小”。GH治療帶來(lái)的高成本也是需要考慮的問(wèn)題。
因此,相關(guān)人員反對(duì)常規(guī)應(yīng)用GH治療ISS并提出了條件性建議,建議家長(zhǎng)和臨床醫(yī)生在權(quán)衡患兒生理、心理負(fù)擔(dān)及對(duì)治療風(fēng)險(xiǎn)、獲益討論后,共同決策治療方法。
對(duì)于生長(zhǎng)激素缺乏的患者,生長(zhǎng)激素治療可帶來(lái)除身高以外的獲益,但是生長(zhǎng)激素治療ISS僅局限于身高。另外,與生長(zhǎng)激素缺乏的患者不同,并非所有的ISS患者在生長(zhǎng)激素治療中出現(xiàn)身高的增加。因此ISS治療的決定需要權(quán)衡。
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