PROGRESS研究顯示,lumacaftor聯(lián)合ivacaftor對于F508del-CFTR純合子突變的囊性纖維化患者的長期治療是有效的。
Ivacaftor是一種CFTR增效劑,既往研究顯示治療這些患者無效;lumacaftor是一種CFTR矯正劑,改善F508del-CFTR蛋白的加工和轉運,但單藥治療這些患者無效。
但是,對于≥12歲,以及F508del-CFTR純合突變的囊性纖維化患者,lumacaftor和ivacaftor聯(lián)合使用可改善肺功能,并減低肺惡化率,支持兩種藥物聯(lián)合治療這類患者。
來自凱斯西儲大學醫(yī)學院和俄亥俄州克利夫蘭兒童醫(yī)院的MichaelW.Konstan博士及其同事報告了此研究結果,共納入1030例≥12歲,以及F508del-CFTR純合突變的囊性纖維化患者,完成既往3期臨床研究之一(TRAFFIC或TRANSPORT)。
513例患者使用lumacaftor400mg每日1次/ivacaftor250mg每12小時,7%的患者因不良反應中止治療。最常見的不良事件是囊性纖維化感染性肺部惡化(65%),咳嗽(44%),咳痰增加(22%),和咯血(20%)。
大多數(shù)不良反應被視為輕度或中度,沒有與研究藥物相關的死亡。
使用lumacaftor/ivacaftor治療的患者FEV1的預測百分比持續(xù)改善。
傾向得分匹配分析確定lumacaftor/ivacaftor治療后肺功能下降顯著改善。與對照組相比,lumacaftor/ivacaftor治療組患者的FEV1的預測百分比年下降率降低,-2.29vs-1.33百分點,p<0.001。
適用于支氣管哮喘、喘息型支氣管炎、阻塞性肺氣腫等緩解喘息癥狀;也可用于心源性肺水腫引起的哮喘。
健客價: ¥6適用于支氣管哮喘、喘息型支氣管炎、阻塞性肺氣腫等緩解喘息癥狀;也可用于心源性肺水腫引起的哮喘。
健客價: ¥6.5治療兒童和成人的胰腺外分泌不足。 胰腺外分泌功能不足常見于(但不限于):囊性纖維化、慢性胰腺炎、胰腺切除術后、胃切除術后、胰腺癌、胃腸道旁路重建術后(如畢Ⅱ式胃大部切除術后)、胰管或膽總管阻塞(如腫瘤所致)、西蒙-席漢氏綜合癥。
健客價: ¥42充電,與邁克大夫額溫計配套使用。
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健客價: ¥999簡單準確測量血壓。
健客價: ¥189嬰幼兒營養(yǎng)。
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