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不選擇癌癥藥物研發(fā),Ovid Therapeutics為何要專注罕見神經系統(tǒng)疾病領域?

2016-09-27 來源:健客網社區(qū)  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:2016年上半年,BMS的抗癌藥物Opdivo的銷售額約為15億美元。該藥物能用于治療不同類型的癌癥。據艾美仕市場研究公司統(tǒng)計,目前全球有500多家公司正致力于抗癌藥物的開發(fā)。

  十年前,只有2個抗癌藥物項目在研究如何調節(jié)人體免疫系統(tǒng),使之更好地攻擊腫瘤細胞的方法。

  “但研究人員注意到,腫瘤并沒有縮小,而是在不斷增長。”知名醫(yī)藥公司Bristol-MeyersSquibb(簡稱BMS)的前高級副總裁JeremyLevin稱,“實際上只是白細胞會攻擊腫瘤。這種發(fā)現(xiàn)使得BMS公司并沒有削減其免疫治療項目,而是一直堅持該項目的研究。”

  2016年上半年,BMS的抗癌藥物Opdivo的銷售額約為15億美元。該藥物能用于治療不同類型的癌癥。據艾美仕市場研究公司統(tǒng)計,目前全球有500多家公司正致力于抗癌藥物的開發(fā)。

  JeremyLevin在2014年創(chuàng)立了生物醫(yī)藥公司OvidTherapeutics。作為BMS的前高管,其并沒有選擇抗癌藥物研發(fā)方向,而是選擇開發(fā)治療罕見神經系統(tǒng)疾病藥物。

  JeremyLevin認為,研究神經疾病藥物、尤其是罕見疾病藥物的研發(fā)人員在2016年開始增多,就像十年前科研人員開始研究癌癥藥物一樣。“當下正處于聚焦特殊疾病領域治療的風口浪尖,我們需要考慮具體目標,而不是盲目摸索。”

  “過去十年發(fā)生的事情到現(xiàn)在已經完全改變,”JeremyLevin說,“隨著科研人員對腫瘤致病機理的了解增多,當下正是具體了解神經疾病機理的時候。”

  JeremyLevin選擇專注神經疾病領域研究,而不是其他領域研究,主要有兩個原因:

  1.許多遺傳性神經系統(tǒng)疾病是非常特別的,因此科學家們正開始大量投入研究這些疾病的機理、癥狀,及相應的治療方法。

  2.依靠增強成像技術,神經疾病研究專家可以更好地了解大腦的變化。這種增強成像技術在過去已對腫瘤外觀變化的研究提供了許多幫助。

  “當你選擇進入高難度的醫(yī)藥研發(fā)領域時,遺傳性神經系統(tǒng)疾病的藥物開發(fā)給你提供了一個窗口。你可以快速、有效地開展該領域的項目,并且現(xiàn)在你可以嘗試多種治療神經系統(tǒng)疾病的方式。”JeremyLevin稱。

  OvidTherapeutics最開始專注的神經系統(tǒng)疾病是天使癥候群。該疾病影響神經系統(tǒng),能導致小孩發(fā)育遲緩、移動困難和睡眠困難等病癥。OvidTherapeutics選擇治療天使癥候群的藥物是gaboxadol。2015年4月,OvidTherapeutics從丹麥制藥公司H.Lundbeck獲得了Gaboxadol在全球范圍內的開發(fā)與商業(yè)化權利。2015年8月,OvidTherapeutics完成了總額為7500萬美元的B輪融資,由FidelityManagementandResearchCo.領投,這些資金被用于推進Gaboxadol與其他化合物的臨床試驗。

  據了解,OvidTherapeutics并不是唯一一家專注于特殊疾病治療領域的公司。另一家公司GenSightBiologics,也專注于特殊疾病——眼盲疾病的基因治療。其目前正致力于研究治療Leber氏遺傳性視神經萎縮癥(簡稱LHON),這是一個基因突變發(fā)生在線粒體內的遺傳病。如果LHON疾病的基因治療方法取得成功,GenSight將會拓展其他與線粒體基因突變相關的疾病研究。

  “由于視網膜是我們大腦中可見的部分,因此它是一個幾乎完美的研究對象。”GenSight的CEOBernardGilly稱,“此外,由于眼睛是一個封閉的系統(tǒng),基因治療方法將會在眼盲疾病中治療發(fā)揮更好的作用。”

  目前,OvidTherapeutics正在展開天使癥候群的II期臨床試驗,而GenSight基因治療法的兩個III期臨床試驗也在進行中。

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