今天，諾華宣布，美國FDA已授予該公司在研口服靶向抗癌新藥CDK4/6抑制劑LEE011（ribociclib）突破性療法認(rèn)定，與來曲唑（letrozole）組合治療激素受體陽性/人類表皮生長因子受體2陰性（HR+/HER2-）的晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌。Ribociclib是一種細(xì)胞周期蛋白依賴激酶（CDK4/6）的選擇性抑制劑。

　　轉(zhuǎn)移性乳腺癌是乳腺癌該種疾病的最嚴(yán)重形式，此時癌癥已經(jīng)擴(kuò)散到身體的其他部位，如腦、骨骼甚至肝臟。三分之一早期乳腺癌患者會有可能隨后惡化成為轉(zhuǎn)移性病情。

　　3期乳腺癌病人的5年相對生存率約為72％，而轉(zhuǎn)移性（4期）乳腺癌患者的5年相對生存率急劇下降到22％。HR+/HER2-晚期乳腺癌是最常見的晚期乳腺癌之一，全球每年新確診患者大約為22萬例。

　　近20多年來，諾華一直與國際社會合作推動乳腺癌研究的科學(xué)進(jìn)步，并改善乳腺癌患者的臨床實(shí)踐。Ribociclib是由諾華生物醫(yī)學(xué)研究所（NIBR）與ASTEX制藥公司合作研究開發(fā)的一種具選擇性的、針對細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶的抑制劑。細(xì)胞周期失控是晚期癌癥的一個標(biāo)志性特征，細(xì)胞周期的關(guān)鍵調(diào)節(jié)因子CDK4/6在許多癌癥中均過度表達(dá)、活性增強(qiáng)，導(dǎo)致了失控的細(xì)胞增殖。Ribociclib能夠選擇性抑制CDK4/6，恢復(fù)細(xì)胞周期的正常調(diào)控，壓制腫瘤細(xì)胞的異常增殖。

　　該突破性療法認(rèn)定主要依據(jù)一項(xiàng)評估ribociclib的3期MONALEESA-2臨床試驗(yàn)，這是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的關(guān)鍵3期臨床試驗(yàn)，在全球294個中心招募并評估了668位HR+／HER2-的絕經(jīng)后婦女患者。Ribociclib聯(lián)合來曲唑和安慰劑對照組相比顯著改善這些患者的無進(jìn)展生存期（PFS），達(dá)到了主要終點(diǎn)。而且在今年5月，曾因ribociclib療效格外顯著，諾華提前終止了上述3期MONALEESA-2臨床試驗(yàn)。

　　諾華腫瘤發(fā)展和醫(yī)學(xué)事務(wù)部的全球負(fù)責(zé)人AlessandroRiva博士說道：“雖然治療有所進(jìn)步，美國每年仍約4萬人死于晚期乳腺癌。LEE011獲得該突破性療法認(rèn)定證明了它的巨大潛力，我們期待著與FDA密切合作，以最快的速度為（HR+/HER2-）晚期乳腺癌婦女患者提供更好的創(chuàng)新治療選擇方案。”