罕見病“酶替代”療法3期臨床療效顯著

2016-07-17 來源：健客網社區(qū) 標簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護膚

摘要：MPS7又被稱為斯賴綜合征（Slysyndrome），最早由醫(yī)生WilliamSly于1973年描述，是一種罕見的、遺傳性、代謝紊亂疾病，是11種不同的粘多糖貯積?。∕PS）亞型之一。MPS7由于病人體內β-葡萄糖醛酸酶缺陷所引起，不能降解糖胺聚糖硫酸皮膚素、硫酸軟骨素和硫酸乙酰肝素。

　　近日，致力于罕見病創(chuàng)新療法的生物制藥公司UltragenyxPharmaceutical宣布，其重組人β-葡萄糖醛酸酶（rhGUS，UX003）在研新藥的關鍵性3期臨床試驗結果優(yōu)秀，可用于治療VII型粘多糖?。∕ucopolysaccharidosis7，MPS7）。此次研究達到了主要終點，經治療24周后，患者顯著降低了尿液中GAG（糖胺聚糖）的含量。

　　MPS7又被稱為斯賴綜合征（Slysyndrome），最早由醫(yī)生WilliamSly于1973年描述，是一種罕見的、遺傳性、代謝紊亂疾病，是11種不同的粘多糖貯積?。∕PS）亞型之一。MPS7由于病人體內β-葡萄糖醛酸酶缺陷所引起，不能降解糖胺聚糖硫酸皮膚素、硫酸軟骨素和硫酸乙酰肝素。這些復雜的糖胺聚糖碳水化合物是許多組織的重要組成部分，如果不能有效適當分解它們便會導致漸進累積于眾多體內組織，并且引發(fā)多系統(tǒng)疾病?；?0多年小鼠疾病模型的研究工作，酶替代療法被公認為MPS領域的最有效方案之一。

　　Ultragenyx的在研新藥UX-003是一種重組人β-葡萄糖醛酸酶（rhGUS），是一種可用于VII型粘多糖病的酶替代治療方案。該候選藥物通過靜脈注射給藥，可以被組織中溶酶體攝取利用。上述3期研究是一項隨機、安慰劑對照的3期臨床試驗，在12例5至35歲的患者中評估了rhGUS的療效和安全性。該研究的主要目的是確定經rhGUS治療24周后，病人尿液中GAG的含量比例是否減少。初步結果顯示，rhGUS可顯著降低尿GAG含量達64.8%（p<0.0001）。

　　Ultragenyx的首席執(zhí)行官兼總裁EmilD.Kakkis博士說道：“基于rhGUS的治療可快速和持續(xù)降低MPS7患者尿GAG的含量，臨床上也有改善遺傳異質病人群體的跡象?；谶@些良好數據，我們期待著與FDA和EMA合作把這個潛在的新型藥物推上市場。目前，MPS7患者還沒有任何獲批準的治療選擇。”

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