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歐盟委員會指定孤兒藥AGIL-AS治療天使綜合征

2016-06-10 來源:健客網(wǎng)社區(qū)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:AGIL-AS被用于治療嚴(yán)重的智力和發(fā)育障礙為特征的神經(jīng)遺傳疾病——天使綜合征(又稱安格曼綜合征,AngelmanSyndrome)。

  歐盟委員會(EC)周四授予AgilisBiotherapeutics公司的基因治療候選產(chǎn)品AGIL-AS為指定孤兒藥品(OMP)。

  AGIL-AS被用于治療嚴(yán)重的智力和發(fā)育障礙為特征的神經(jīng)遺傳疾病——天使綜合征(又稱安格曼綜合征,AngelmanSyndrome)。這一治療方法是首次在歐洲被指定為針對天使綜合征的孤兒藥品。該指定在該藥品最終通過的前提下,提供了十年的產(chǎn)品獨家市場權(quán)以及對Agilis公司的潛在鼓勵,包括方案協(xié)助和降低EMA的申請費。

  該指定來自3月份歐洲醫(yī)藥局(EMA)孤兒醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(COMP)的正面評價。

  “從歐盟委員會處獲得孤兒藥的肯定,加上之前從美國FDA得到的孤兒藥指定,都是我們在給需要有效而持久治療的病人帶來重要新藥的路上邁進(jìn)的一步”,Agilis的總裁兼CEOMarkPykett說,“歐洲的孤兒藥指定在開發(fā)和商業(yè)化過程中提供了重要的利益,并且當(dāng)我們尋求將這種新的天使綜合癥的治療方法推廣到市場中時,這又意味著它的重要進(jìn)展”。

  AgilisBiotherapeutics是一家生物制藥公司,專長于對影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)的、使人衰弱的并通常致命的罕見遺傳病患者的基因治療。

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