近期，一項(xiàng)發(fā)表于國(guó)際雜志NewEnglandJournalofMedicine上的研究論文中，來(lái)自美國(guó)西北大學(xué)的研究人員通過研究表示，兩種藥物的新型組合或可有效改善肺部囊性纖維化患者的機(jī)體健康；相比安慰劑而言，這兩種藥物：lumacaftor和ivacaftor可以明顯改善患者的呼吸及肺部感染狀況。

　　研究者SusannaMcColley表示，這種新型藥物組合療法僅在美國(guó)就可使得1.5萬(wàn)名患者收益，而歐洲、北美及澳大利亞有將近7.5萬(wàn)人患有因基因突變而引發(fā)的囊性纖維化。文章中，研究者對(duì)年齡在12歲及以上的1108名個(gè)體進(jìn)行長(zhǎng)達(dá)6個(gè)月的新型藥物組合治療；而引發(fā)肺部囊性纖維化的原因和許多不同的基因突變相關(guān)，常見的情況是患者攜帶有兩個(gè)拷貝的F508del基因突變，這種情況在大約一半的囊性纖維化病人機(jī)體中都存在。

　　囊性纖維化會(huì)引發(fā)患者機(jī)體產(chǎn)生過量的粘液，從而產(chǎn)生慢性肺部感染以及胰腺問題；研究者推測(cè)，在美國(guó)攜帶F508del基因突變的個(gè)體往往預(yù)期壽命僅為37年。藥物Ivacaftor是2012年FDA批準(zhǔn)一種新藥，其可以幫助有效改善攜帶罕見遺傳突變的囊性纖維化患者的機(jī)體健康，而另外一種名為lumacaftor的藥物是由Vertex制藥開發(fā)。

　　當(dāng)兩種藥物相互結(jié)合后給患者帶來(lái)的健康改善遠(yuǎn)大于單一藥物的作用效果，而研究者指出，他們目前正在調(diào)節(jié)針對(duì)每一個(gè)病人的劑量，以及尋找藥物聯(lián)合后可能帶來(lái)的副作用；后期還需要更多的研究來(lái)闡明兩種藥物聯(lián)合的作用機(jī)制，研究人員希望本文研究或?yàn)楹笃陂_發(fā)新型治療肺部囊性纖維化的個(gè)體化靶向療法提供新的思路和希望。