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FDA授予阿斯利康MEK抑制劑selumetinib孤兒藥地位

2015-04-19 來源:健客網(wǎng)社區(qū)  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:葡萄膜黑色素瘤是一種罕見、惡性程度極高的腫瘤,癌細胞在眼組織中形成,一旦擴散出眼組織,沒有有效的治療選擇。該病是成人中最常見的原發(fā)性惡性眼內(nèi)腫瘤,約占所有黑色素瘤病例的5%。

  英國制藥巨頭阿斯利康(AZN)近日接連收獲FDA的孤兒藥地位。昨日,腫瘤免疫療法tremelimumab收獲治療惡性間皮瘤(malignantmesothelioma)的孤兒藥地位。今日,口服小分子抑制劑selumetinib又收獲了治療葡萄膜黑色素瘤(uvealmelanoma)的孤兒藥地位。

  葡萄膜黑色素瘤是一種罕見、惡性程度極高的腫瘤,癌細胞在眼組織中形成,一旦擴散出眼組織,沒有有效的治療選擇。該病是成人中最常見的原發(fā)性惡性眼內(nèi)腫瘤,約占所有黑色素瘤病例的5%。

  selumetinib由ArrayBioPharma發(fā)現(xiàn),阿斯利康于2003年獲得了該化合物的全球獨家權利。selumetinib是一種口服、強效、選擇性MEK抑制劑,能夠抑制腫瘤細胞中的MEK通路,從而阻止腫瘤生長。MEK是MAPK通路的一部分,該通路在癌細胞中常常被激活,并且在許多不同實體瘤中升高,包括攜帶KRAS突變的腫瘤,該突變存在于20%的人類腫瘤,以及20%-30%的非小細胞肺癌(NSCLC)。

  目前,阿斯利康正在開展一項III期臨床研究,評估selumetinib聯(lián)合化療用于轉(zhuǎn)移性葡萄膜黑色素瘤的一線治療,該研究的數(shù)據(jù)預計在今年晚些時候獲得。除了葡萄膜黑色素瘤,阿斯利康也正在III期臨床調(diào)查selumetinib治療KRAS突變陽性肺癌和甲狀腺癌的治療,同時也在一項II期研究中調(diào)查selumetinib用于I型神經(jīng)纖維瘤?。╪eurofibromatosis,NF)兒科患者的治療。

  另外,評估selumetinib聯(lián)合AZD9291(T790M定向EGFR抑制劑)及MEDI4736(抗PD-1)治療非小細胞肺癌(NSCLC)的一項組合療法研究的數(shù)據(jù),將提交至2015年美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會。

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