發(fā)表在《美國醫(yī)學(xué)會雜志》上的一項(xiàng)研究披露，在罹患不適合做手術(shù)的難治性克羅恩病成年患者中，與常規(guī)療法相比，造血干細(xì)胞移植并不能使患者在移植后1年時(shí)獲得持續(xù)性疾病緩解的顯著改善，但卻與顯著的毒性相關(guān)。

克羅恩病是胃腸道慢性復(fù)發(fā)性炎癥疾病，它會導(dǎo)致終身健康不佳、生活品質(zhì)受損及預(yù)期壽命減少。免疫抑制性藥物是對克羅恩病的標(biāo)準(zhǔn)治療，但有些病人對其不起反應(yīng)或?qū)χ委熓シ磻?yīng)。根據(jù)文章的背景資料，病例報(bào)告和系列表明，造血干細(xì)胞移植（HSCT）或令某些克羅恩病患者受益。

英國諾丁漢女王醫(yī)療中心的ChristopherJ.Hawkey，F(xiàn).Med.Sci.和同事將45名患者隨機(jī)分配至接受自體（用某人的自身細(xì)胞）HSCT（n=23）組或?qū)φ战M（HSCT推遲了1年[n=22]），這些病人因?yàn)轭净疾贿m合做手術(shù)的難治性克羅恩病而生活品質(zhì)受損。所有患者都根據(jù)需要而給予克羅恩病的標(biāo)準(zhǔn)治療。該試驗(yàn)于2007年7月至2011年9月間在11個歐洲移植病區(qū)進(jìn)行，對病人的隨訪則持續(xù)到2013年3月。病人年齡在18至50歲。

研究人員發(fā)現(xiàn)，在符合本研究持續(xù)性疾病緩解定義病人的組間差異沒有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（在HSCT組中有2例[8.7%]vs對照組中有1例[4.5%]）；而在對最后3個月的克羅恩病活動指數(shù)的某種檢測上或沒有活動性疾病上也沒有具統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的組間差異。在過去3個月中能夠停止積極治療的兩組病人中呈現(xiàn)了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的差異（HSCT組為61%vs對照組的23%）。

在接受HSCT組的患者中發(fā)生了76起嚴(yán)重的不良反應(yīng)事件，而在對照組中則有38起；有一名接受HSCT的患者死亡。

作者們寫道：“由于很少有患者取得了持續(xù)性疾病緩解，我們的結(jié)論是：HSCT不太可能改變克羅恩病的自然病史，而我們的發(fā)現(xiàn)不贊成將HSCT擴(kuò)展到未來進(jìn)行其它試驗(yàn)之外更廣的病人群體。”

研究人員補(bǔ)充說，基于這些發(fā)現(xiàn)，可能有必要在難治性克羅恩病患者中做進(jìn)一步的HSCT研究。“有可能在HSCT后的最佳持續(xù)緩解或需維持性免疫抑制療法。也有可能病人會重新獲得對治療的反應(yīng)，而他們過去對這些治療是不起反應(yīng)的。因此，未來的試驗(yàn)應(yīng)該評估維持療法的裨益。在克羅恩病患者中，毒性仍然是采用HSCT的最顯著的障礙。因此，發(fā)現(xiàn)能夠預(yù)測不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)或?qū)χ委熎鸱磻?yīng)的因素將能在臨床實(shí)踐中增加對這一治療的功用。”