非典型溶血尿毒綜合癥（aHUS）是由于補(bǔ)體旁路途徑失調(diào)，導(dǎo)致系統(tǒng)性血栓性微血管病（TMA）以及嚴(yán)重的終末臟器損害。根據(jù)兩項(xiàng)成人為主的前瞻性研究以及兒童的回顧性數(shù)據(jù)，一種終末補(bǔ)體抑制劑依庫麗單抗（eculizumab）被批準(zhǔn)于aHUS的治療。LarryA.Greenbaum等近期開展了一項(xiàng)開放性的II期臨床研究，前瞻性的評(píng)估根據(jù)體重調(diào)整的eculizumab劑量對(duì)于aHUS兒童患者的療效和安全性。

本研究的主要終點(diǎn)為26周時(shí)TMA完全緩解。試驗(yàn)入組了22名患者（年齡5月-17歲），其中16人為新診斷患者，12人雖現(xiàn)有TMA癥狀但未行血漿置換，11人曾接受基礎(chǔ)透析治療，2人既往曾行腎移植術(shù)。

26周時(shí)，14名患者獲得TMA完全緩解，18名患者血液學(xué)正常，16名患者有了25%或者更多的血肌酐下降，所有已停止血漿置換/輸入，11名基線時(shí)需要透析的患者中有9名脫離了透析，而且這些患者無一人重新再進(jìn)入透析。而且，患者對(duì)eculizumab的耐受性良好，試驗(yàn)中未出現(xiàn)一例死亡或腦膜炎雙球菌感染的病例。骨髓功能衰竭、腕骨骨折及急性呼吸衰竭等嚴(yán)重性不良事件雖被報(bào)道，但被認(rèn)為是非治療相關(guān)。

研究全面評(píng)估了eculizumab治療aHUS兒童患者的有效性及安全性，結(jié)論較為樂觀，與前期提出的兒童診斷aHUS后應(yīng)立即啟動(dòng)eculizumab治療的結(jié)論一致。