日前，北京市藥品審評中心副主任田曉娟在“第二屆北京國際醫(yī)學(xué)工程大會暨產(chǎn)品與技術(shù)交易博覽會”上表示，在北京市食品藥品監(jiān)督管理局快速審評審批的全力支持下，全球首個用于治療腎性貧血的口服藥物羅沙司在中國的Ⅲ期臨床研究已經(jīng)完畢，領(lǐng)先全球其他國家的臨床研發(fā)進度，正等待審批，而羅沙司他也有望成為歷史上第一次全球研發(fā)并率先在中國上市的1.1類新藥。

　　腎病并發(fā)貧血傳統(tǒng)治療不完美

　　“貧血是慢性腎臟病患者最常見的并發(fā)癥和死亡原因之一，在患者進入透析階段后的前8年，死亡率呈逐年上升的趨勢。”中國工程院院士、南京總醫(yī)院副院長劉志紅在會上指出。

　　根據(jù)我國血液透析登記系統(tǒng)的數(shù)據(jù)，目前我國腎性貧血治療達標率相對較低，大量非透析貧血患者沒有得到及時治療，可能加速腎臟疾病的進展和增加透析風(fēng)險。“更重要的是貧血降低生活質(zhì)量，患者由于供氧不足全身乏力，自從采用注射促紅細胞生成素（EPO）治療貧血之后，很多CKD患者才得以重返生活，重返工作崗位。”華山醫(yī)院腎病科主任郝傳明教授說。他介紹，EPO也存在著弊端，可能引發(fā)不良心血管反應(yīng)甚至是死亡。此外，大多數(shù)患者仍需同步注射靜脈鐵劑，以控制貧血，而靜脈鐵劑也存在很多潛在風(fēng)險。

　　拉斯克獎背書帶來治療希望

　　2016年，哈佛醫(yī)學(xué)院的WilliamG.Kaelin，牛津大學(xué)的PeterJ.Ratcliffe以及美國約翰霍普金斯醫(yī)學(xué)院的GreggL.Semenza獲得有著諾貝爾獎風(fēng)向標之稱的拉斯克基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)獎，獲獎理由是他們發(fā)現(xiàn)了低氧誘導(dǎo)因子（HIF）信號通路與細胞感知、適應(yīng)氧氣有關(guān)聯(lián)。

　　Semenza在1992年發(fā)現(xiàn)的低氧誘導(dǎo)因子，使臨床醫(yī)學(xué)對于腎性貧血的治療有了全新的認識和科研方向。低氧誘導(dǎo)因子具備綜合調(diào)控能力，從1995年發(fā)現(xiàn)靶點到2009年完成臨床前研究，人們陸續(xù)發(fā)現(xiàn)低氧誘導(dǎo)因子可以調(diào)節(jié)多種基因轉(zhuǎn)錄，如刺激細胞生成、形成新生血管、鐵代謝等。

　　“羅沙司他，一種全新的口服低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑，目前已在中國率先完成Ⅲ期臨床研究，其療效優(yōu)于注射促紅細胞生成素。”劉志紅院士對羅沙司他的Ⅲ期臨床結(jié)果充滿信心。

　　臨床實驗證明，羅沙司他可以誘導(dǎo)紅細胞生成，而且是一種穩(wěn)定的低氧誘導(dǎo)因子。因此，無論是尚未接受透析的慢性腎病患者或是需要透析治療的末期腎病患者，都能使用羅沙司他治療貧血，且不需要靜脈補鐵。由于誘導(dǎo)的內(nèi)源性紅細胞生成素升高是適度且一過性的，耐受性良好，到目前為止沒有發(fā)現(xiàn)心血管事件風(fēng)險升高。這表明該藥口服安全、有效，能夠為腎性貧血患者提供更優(yōu)的治療方案。

　　終末期腎病預(yù)防應(yīng)是重點

　　在腎臟病領(lǐng)域，目前我國透析患者已全部進入城鎮(zhèn)和農(nóng)村大病醫(yī)療保險，國家醫(yī)保花費巨大，負擔(dān)沉重。我國終末期腎病患者數(shù)為100萬~200萬，接受透析的患者人數(shù)近40萬，年增長率高達15%~20%，透析年治療費用約10萬，政府醫(yī)保和患者都將面臨巨大的經(jīng)濟負擔(dān)。