肌營養(yǎng)不良

本病目前尚無特效的治療方法。只能采取對癥療法及一般支持療法，包括應用維生素E、肌苷、加蘭他敏、三磷腺苷、苯丙酸諾龍以及中藥等。適當?shù)墓δ苠憻?，進行各關節(jié)充分被動運動，針灸、推拿、按摩等均可延緩更嚴重的肌無力、肌萎縮和關節(jié)攣縮的發(fā)生。
積極預防和治療呼吸道感染，對延長患者的存活時間是有價值的。國外報道采用皮質類固醇作為DMD的治療，對改善患者的肌力和運動功能，延緩病程的進展有一定作用。但長期應用這類藥物副作用較大，且其遠期療效如何。還需作進一步觀察。
有關DMD的基因治療，目前還限于動物試驗階段。由于Dys基因是迄今人類發(fā)現(xiàn)的最大基因之一，介導全長14kb cDNA進入肌肉細胞尚難以實施。以往采用的病毒或非病毒轉基因系統(tǒng)，都存在著轉移效率低以及其他問題。新近匹茲堡大學的研究人員構建出一種小于4.2kb微型Dys基因，可裝載入腺病毒相關病毒載體，導入mdx鼠肌細胞，該轉移系統(tǒng)可長期維持具有治療意義的Dys蛋白表達，這是DMD基因治療方面最為引人注目的進展。干細胞是一種能分化為多種組織細胞的始祖細胞，有報道靜脈注射正常造血干細胞，可使mdx大鼠造血功能重建，并部分恢復受累肌細胞Dys的表達，因而干細胞移植在近年來也成為DMD治療研究的又一熱點。

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