艾滋病被視為21世紀(jì)的超級癌癥，目前全球大概有3500萬艾滋病患者，2014年馬航MH17航班上6名艾滋病專家不幸遇難讓眾多醫(yī)學(xué)界人士及艾滋病患者嘆息，但人類研究的步伐一直未停止。

　　據(jù)新華社4月11日報道，美國天普大學(xué)華人科學(xué)家胡文輝等人近日報告說，他們利用基因編輯技術(shù)，有效剔除了一種人源化小鼠多個器官組織中的人類艾滋病病毒，朝著開展人類臨床試驗的方向邁出一大步。

　　此前，胡文輝等人已成功利用基因編輯技術(shù)，有效清除了體外培養(yǎng)的人類細(xì)胞系、艾滋病患者體內(nèi)取出的T免疫細(xì)胞以及轉(zhuǎn)基因小鼠體內(nèi)的艾滋病病毒。人源化BLT小鼠是指移植了人的骨髓、肝和胸腺組織或細(xì)胞的免疫缺陷小鼠。這種小鼠具有人類功能性免疫系統(tǒng)，被艾滋病病毒感染和潛伏的方式與人類一致，克服了常規(guī)小鼠不能復(fù)制某些人類疾病的弊端，被廣泛用于艾滋病動物實驗研究。

　　在發(fā)表于美國《分子治療》雜志的最新研究中，胡文輝和同校同事卡邁勒·哈利利以及匹茲堡大學(xué)楊文彬等人首先利用艾滋病病毒感染人源化BLT小鼠，然后借助腺相關(guān)病毒（AAV）作為載體，把有“基因剪刀”之稱的CRISPR/Cas9基因編輯工具運送到潛伏感染小鼠體內(nèi)。2到4周后，他們在多個小鼠器官組織中檢測到艾滋病病毒基因組被切除。

　　胡文輝副教授告訴記者，艾滋病病毒基因易于突變，應(yīng)用單靶點基因編輯有可能會出現(xiàn)病毒逃逸現(xiàn)象。為此，他們提出了多靶點基因編輯的新思路，針對艾滋病病毒轉(zhuǎn)錄區(qū)和結(jié)構(gòu)區(qū)設(shè)計了4個向?qū)NA（核糖核酸），可引導(dǎo)Cas9酶到預(yù)定位置實現(xiàn)多靶點切除，顯著增加了艾滋病病毒的剔除效率。

　　此外，這種病毒剔除方法不影響靶細(xì)胞的存活和功能，即“只殺病毒不殺細(xì)胞”。

　　胡文輝指出，目前，基因編輯療法尚不能100％清除動物體內(nèi)的艾滋病病毒，但能夠顯著降低潛伏病毒量，因此與抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物組合使用不失為一種有希望的艾滋病治療策略。

　　HIV即艾滋病病毒，是艾滋病發(fā)病的原因。其通過破壞人體的T淋巴細(xì)胞，進(jìn)而阻斷細(xì)胞免疫和體液免疫過程，導(dǎo)致免疫系統(tǒng)癱瘓，使各種疾病在患者體內(nèi)“肆虐”，最終導(dǎo)致艾滋病。由于HIV的變異極其迅速，人類很難研制出特異性疫苗，因而至今無有效治療方法，對全世界人類健康造成了極大威脅。

　　狡猾的HIV病毒，會藏身、能隱身，還會變異。對于治愈艾滋病，人類還沒有好辦法。以CRISPR/Cas9為基礎(chǔ)的基因編輯技術(shù)，已經(jīng)在一系列基因治療的應(yīng)用領(lǐng)域展現(xiàn)出廣闊前景，如何利用它對付HIV病毒，也成為目前國際上的研究熱點。美國科學(xué)家的這一發(fā)現(xiàn)，令人振奮。但它還屬于基礎(chǔ)研究，真正應(yīng)用臨床，還要漫長歲月。

　　2014年，據(jù)外媒報道，美國天普大學(xué)研究人員首次發(fā)現(xiàn)一種方法，通過基因編輯技術(shù)“削減”細(xì)胞，可以從人體細(xì)胞中完全刪除艾滋病毒。這標(biāo)志著著人類朝永久治愈艾滋病邁出重要一步。

　　如今這些研究人員又有效剔除了一種人源化小鼠多個器官組織中的人類艾滋病病毒，每一次這樣技術(shù)突破的背后，承載著千萬艾滋病病毒感染者的期望。