第一時(shí)間追蹤醫(yī)療熱點(diǎn)

首個(gè)基因編輯血液疾病療法試驗(yàn)開啟，第一例地中海貧血患者接受治療

2月25日，CRISPRTherapeutics和福泰制藥宣布，首個(gè)基于CRISPR的基因編輯療法——CTX001已經(jīng)開始了早期臨床試驗(yàn)，主要針對β-地中海貧血、鐮刀型貧血癥等疾病。目前已有首例患者接受治療。

該患者有嚴(yán)重的β-地中海貧血，CTX001項(xiàng)目通過從患者體內(nèi)取出造血干細(xì)胞，在體外進(jìn)行編輯后注回患者體內(nèi)，減少β-地中海貧血患者的額外輸血需求。

目前，CTX001另一項(xiàng)針對鐮狀細(xì)胞貧血?。⊿CD）的試驗(yàn)也已在美國啟動(dòng)，已有患者入組，預(yù)計(jì)2019年中期進(jìn)行臨床治療。

研究團(tuán)隊(duì)計(jì)劃將兩項(xiàng)研究納入的患者增加至45人，并形成注冊數(shù)據(jù)庫。（來源：彭博社）

國家醫(yī)保局：建立飛行檢查與智能監(jiān)控，嚴(yán)打騙保

2月26日，國家醫(yī)療保障局官網(wǎng)（http://www.nhsa.gov.cn/）發(fā)布《關(guān)于做好2019年醫(yī)療保障基金監(jiān)管工作的通知》，指出開展打擊欺詐騙保專項(xiàng)治理工作，保障基金安全。

文件指出，國家醫(yī)療保障局將建立飛行檢查工作機(jī)制，不定期通過飛行檢查督促指導(dǎo)地方工作。2019年將開展打擊欺詐騙保專項(xiàng)治理。各省份要確定1～2個(gè)專項(xiàng)治理重點(diǎn)，予以嚴(yán)厲打擊。

3月底前，研究制訂全省統(tǒng)一的專項(xiàng)治理工作方案，并報(bào)國家醫(yī)療保障局備案；4～8月，各統(tǒng)籌地區(qū)開展專項(xiàng)治理自查工作；9～10月，省級醫(yī)保部門開展抽查復(fù)查，并于11月底前向國家醫(yī)療保障局報(bào)送專項(xiàng)治理工作總結(jié)。

另外，要全面開展智能監(jiān)控工作，在部分醫(yī)藥機(jī)構(gòu)主要入口、收費(fèi)結(jié)算窗口等重點(diǎn)區(qū)域安裝視頻探頭，實(shí)現(xiàn)診療數(shù)據(jù)和服務(wù)影像的實(shí)時(shí)對比、同步在線監(jiān)控，實(shí)現(xiàn)醫(yī)療費(fèi)用100%初審；同時(shí)推進(jìn)人臉識(shí)別等新技術(shù)，實(shí)現(xiàn)監(jiān)管關(guān)口前移。

同時(shí)，建立定點(diǎn)醫(yī)藥機(jī)構(gòu)、醫(yī)保醫(yī)師和參保人員「黑名單」制度，推動(dòng)騙保行為納入國家信用管理體系。（來源：國家醫(yī)療保障局）

丁丁這兩年，全國已曝光多家醫(yī)院通過雇「病人」虛假住院、偽造病歷來騙取醫(yī)保基金，醫(yī)療騙保已成為利益鏈。

更多可回顧丁香園往期文章：診斷是假的，病人是演的，病房是空的：揭秘醫(yī)療騙保利益鏈

我國首部罕見病診療指南發(fā)布，提供121種罕見病診療規(guī)范

2月27日，《中國罕見病診療指南（2019版）》在北京協(xié)和學(xué)術(shù)會(huì)堂發(fā)布，該指南由國家衛(wèi)健委委托罕見病診療與保障專家委員會(huì)辦公室（北京協(xié)和醫(yī)院）牽頭編寫，是我國首部罕見病診療指南，為規(guī)范罕見病用藥提供借鑒。

國家衛(wèi)健委醫(yī)政醫(yī)管局局長張宗久評價(jià)，該指南囊括了121種罕見病診療，對于指導(dǎo)醫(yī)務(wù)人員識(shí)別診斷罕見病，提升我國罕見病規(guī)范化診療能力具有重要意義。（來源：澎湃新聞）

丁丁順便提一句，昨天是國際罕見病日。

這個(gè)概念最早是歐洲罕見病組織在2008年2月29日發(fā)起的。這個(gè)日子的選擇也很有意思，因?yàn)樗?年才出現(xiàn)一次，和罕見病一樣「罕見」，所以被作為罕見病日。

至于沒有2月29日的年份，就把2月28日作為國際罕見病日，意在通過各種形式來促進(jìn)人們對罕見病的關(guān)注和理解。

因?qū)a藥摻面粉冒充「進(jìn)口」減肥藥，3名男子被刑拘

日前，南京的林女士報(bào)警，稱自己在一家名叫「伊甸莊園」的電商，花幾千元購買了幾瓶減肥藥，服用后體重下降，身體大不如前，懷疑買到假藥。南京警方立即開始調(diào)查，并將林女士服用的減肥藥送到相關(guān)部門分析。

經(jīng)鑒定，該減肥藥「膠囊」里除了含有大量面粉外，還有少部分瀉藥成分。

通過林女士購買記錄調(diào)查，警方查明該藥是從武漢某小區(qū)通過物流運(yùn)過來的。商家聲稱該藥名叫magicpill，原裝進(jìn)口自澳大利亞，銷售火爆。隨即進(jìn)行抓捕，發(fā)現(xiàn)該案嫌疑人是三人組成的犯罪團(tuán)伙。嫌疑人通過上網(wǎng)購買材料，平時(shí)在出租屋內(nèi)自行制作「減肥藥」。

據(jù)調(diào)查，這些假藥每顆成本不足0.2元，一瓶（50顆）藥卻賣500元至1000元不等，利潤超過百倍。

目前，三名嫌疑人均已被公安機(jī)關(guān)刑事拘留，案件仍在進(jìn)一步偵辦中。（來源：武漢晚報(bào)）

首個(gè)秋水仙堿口服液獲FDA批準(zhǔn)上市

近日，ROMEGTherapeutics公司開發(fā)的秋水仙堿口服液（GLOPERBA）獲得了美國食品和藥物管理局（FDA）的批準(zhǔn)上市。這是第一個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)的、用于治療急性痛風(fēng)的秋水仙堿口服液。

急性痛風(fēng)因尿酸產(chǎn)生過多或尿酸排泄不良導(dǎo)致，患者的關(guān)節(jié)部位會(huì)在夜晚突然性地出現(xiàn)嚴(yán)重的疼痛、水腫、紅腫等癥狀。

秋水仙堿膠囊可以抑制發(fā)炎部位的白細(xì)胞聚集，達(dá)到迅速止痛的目的。但會(huì)對肝腎產(chǎn)生副作用，劑量調(diào)節(jié)較困難。而秋水仙堿口服液具有劑量調(diào)節(jié)方便、利于老年人吞服的優(yōu)勢。（來源：FDA）

首個(gè)《人胚胎干細(xì)胞》標(biāo)準(zhǔn)發(fā)布，將解決干細(xì)胞臨床應(yīng)用問題

2月26日，中國細(xì)胞生物學(xué)學(xué)會(huì)發(fā)布《人胚胎干細(xì)胞》標(biāo)準(zhǔn)。

干細(xì)胞以及所屬的細(xì)胞制品由于其異質(zhì)性、活性變化等特殊屬性，長期以來一直不被認(rèn)同為藥物，難以規(guī)?；瘧?yīng)用。

中國科學(xué)院動(dòng)物研究所所長周琪表示，胚胎干細(xì)胞在未來可能會(huì)成為干細(xì)胞藥物研發(fā)領(lǐng)域最重要的原料，這意味著需要標(biāo)準(zhǔn)先行。

《人胚胎干細(xì)胞》標(biāo)準(zhǔn)是繼2017年發(fā)布首個(gè)干細(xì)胞標(biāo)準(zhǔn)《干細(xì)胞通用要求》后，細(xì)胞生物學(xué)最新發(fā)布的干細(xì)胞標(biāo)準(zhǔn)。接下來，工作組將會(huì)進(jìn)一步完成胚胎干細(xì)胞在臨床應(yīng)用時(shí)分化的細(xì)胞類型的標(biāo)準(zhǔn)制定，例如進(jìn)行視網(wǎng)膜類細(xì)胞、心肌類細(xì)胞的標(biāo)準(zhǔn)制定，指導(dǎo)臨床研究和應(yīng)用。（來源：科技日報(bào)）