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Nature:科學家發(fā)現(xiàn)新型的CRISPR基因編輯工具:CasX

2019-02-21 來源:南京生物醫(yī)藥谷  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:實際上,CasX是細菌和人類細胞中潛在的一種有效基因編輯工具,其似乎是在細菌中進化出的獨立于其它Cas蛋白的一種特殊蛋白,CasX能夠切割雙鏈DNA,結(jié)合DNA并調(diào)節(jié)基因的表達,同時還能靶向作用特殊的DNA序列。

近日,國家藥品監(jiān)管局發(fā)布《關(guān)于停止生產(chǎn)銷售使用含呋喃唑酮復(fù)方制劑的公告》(2019年第9號),停止含呋喃唑酮復(fù)方制劑在我國的生產(chǎn)、銷售和使用。

含呋喃唑酮復(fù)方制劑于上世紀七十年代開始在我國批準上市,適應(yīng)癥為細菌和原蟲引起的各種胃腸道感染性疾病。

含呋喃唑酮復(fù)方制劑嚴重不良反應(yīng)主要為嚴重皮膚反應(yīng)、多發(fā)性神經(jīng)炎等。經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理部門組織評價,認為含呋喃唑酮復(fù)方制劑風險大于獲益,且臨床均有替代藥品,根據(jù)《中華人民共和國藥品管理法》第四十二條和《中華人民共和國藥品管理法實施條例》第四十條規(guī)定,予以撤銷藥品批準證明文件。

在短短7年時間里,Cas9已經(jīng)成為了在人類、植物、動物和細菌中能夠被使用的強大基因編輯工具,其能快速并準確地切割和拼接DNA,其也有望幫助開發(fā)治療多種人類疾病的新型療法。日前,一項刊登在國際雜志Nature上的研究報告中,來自加州大學伯克利分校的科學家們通過研究發(fā)現(xiàn)了一種新型的小型CRISPR基因編輯工具:CasX,其與蛋白Cas9較為相似,但比Cas9小很多。

實際上,CasX是細菌和人類細胞中潛在的一種有效基因編輯工具,其似乎是在細菌中進化出的獨立于其它Cas蛋白的一種特殊蛋白,CasX能夠切割雙鏈DNA,結(jié)合DNA并調(diào)節(jié)基因的表達,同時還能靶向作用特殊的DNA序列。由于CasX來自于細菌細胞中,因此相比Cas9而言,人類機體免疫系統(tǒng)或許能夠更加容易地接納CasX。

研究者BenjaminOakes說道,基因編輯工具的免疫原性、傳遞和特異性都非常重要,我們對CasX也抱有很大希望;這項研究中,研究者利用冷凍電子顯微鏡捕捉到了CasX蛋白在基因編輯過程中的快照圖像,基于蛋白質(zhì)的特殊分子組成和形狀,研究者表示,CasX的進化獨立于Cas9,其二者并無共同祖先。

研究者表示,首先需要指出的是這些高度特異性的結(jié)構(gòu)域是如何完成類似于他們在其它RNA引導(dǎo)的DNA結(jié)合蛋白中所觀察到的作用,CasX的最小尺寸有助于展示其在自然界中使用的基本配方,而理解這種配方則能夠幫助開發(fā)有用的基因編輯工具。

最后研究者JenniferDoudna說道,生物化學、基因編輯和結(jié)構(gòu)性實驗在單一研究中的極限就是能夠幫助研究人員盡可能地全面理解CasX的作用機制,后期研究人員還將繼續(xù)深入研究來闡明CasX的作用原理。

 

 

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