另外，國家衛(wèi)健委兒童白血病專家委員會也在今日正式組建。未來將匯聚血液腫瘤領(lǐng)域頂尖專家共同商討癌癥診療“卡脖”因素，共商白血病規(guī)范化診療、精準醫(yī)療新技術(shù)應用、醫(yī)保支付與疾病登記系統(tǒng)等管理體系建設(shè)。

 

據(jù)了解，黨中央、國務院和國家衛(wèi)生健康委員會一直高度重視白血病等重大疾病的診治和保障工作。

 

根據(jù)上海CDC癌癥傳報系統(tǒng)報告，每10萬個15歲以下兒童中就有4.7人患有白血病，據(jù)此推算全國每年新增兒童白血病患者約1.4萬人左右，白血病已成為危害兒童健康的重大疾病之一。2005年，兒中心成立了國內(nèi)首個白血病多中心協(xié)作SCMC-ALL2005方案，經(jīng)過10年摸索和經(jīng)驗累積，國內(nèi)首個注冊的多中心兒童白血病隨機對照臨床試驗CCCG-ALL2015方案于2015年落地，至今已涵蓋全國20個省市地區(qū)（包括香港），3年來共累計4200余例入組患者的臨床數(shù)據(jù)。

 

該項目負責人、兒中心血液/腫瘤中心湯靜燕教授表示，作為迄今質(zhì)量控制最嚴格的兒童ALL臨床研究，CCCG-ALL2015方案除了定期進行協(xié)作組內(nèi)的橫向縱向核查，還引入第三方稽查、微小殘留?。∕RD）質(zhì)控檢查，嚴格謹慎地對每一個病例和數(shù)據(jù)的真實準確性作過程保障。

 

湯靜燕認為，階段性成果令人滿意。兒童急淋白血病無病生存率與10年前相比也明顯上升，目前2015方案3年無病生存率和生存率為分別為87%和94%；發(fā)現(xiàn)增加門冬酰胺酶劑量可有效預防髓外白血病的復發(fā)，PRPS1基因突變是ALL復發(fā)的重要原因之一，ARHGEF12基因多態(tài)性和化療引起的貧血相關(guān)等極具意義的研究成果。她還建議，ALL成熟的多中心協(xié)作模式進一步推廣至其它類型白血病和尚未建立多中心協(xié)作的地區(qū)，為更多患兒及其家庭帶來新的希望。

 

上海兒童醫(yī)學中心院長江忠儀表示，該項目目前取得的成果已讓世界同行都刮目相看?，F(xiàn)在這個方案治療的患者生存率，比原來的方案提升了近20個百分點。而隨著這個項目的不斷深入，一定會對我國整個兒童白血病的診治水平有極大提升。因此，國家衛(wèi)鍵委希望該方案不斷完善，并逐漸向全國推廣。

 

另外，專家組建議全力推進國家層面的兒童腫瘤登記系統(tǒng)、兒童白血病臨床研究注冊系統(tǒng)、兒童白血病臨床研究數(shù)據(jù)庫的建設(shè)。這不僅大大提高數(shù)據(jù)采集的及時性、有效性及準確性，更能打破目前的“信息孤島”現(xiàn)狀，真正地迎來信息融合與數(shù)據(jù)共享的“醫(yī)療大數(shù)據(jù)”，為我國乃至全球的兒童白血病診療提供及其有價值的指導意義。