催化劑制藥(CatalystPharma)近日宣布其治療一種嚴(yán)重重癥肌無力(MG,一種使人衰弱的神經(jīng)肌肉疾病)的實驗性藥物達到試驗主要目標(biāo)。
這個藥物叫做Firdapse,該公司在該試驗中使用該藥治療7名患有Musk陽性的MG(Musk-MG)患者,這類患者屬于比較罕見的MG病人。
這個包含7個病人的臨床試驗評估了Firdapse(二胺吡啶磷酸鹽)的安全性、病人對該藥的耐受性及有效性,結(jié)果發(fā)現(xiàn)該藥物滿足了兩個主要療效終點。
根據(jù)總的定量重癥肌無力得分及重癥肌無力的日常生活得分,各參數(shù)與基線的差值在統(tǒng)計學(xué)和臨床學(xué)上都具有顯著性。
該公司聲稱各種次要療效檢測也具有統(tǒng)計學(xué)上的顯著性,這群病人對二胺吡啶磷酸鹽具有較好的耐受性。
催化劑制藥首席醫(yī)療官GaryIngenito說:“盡管抗乙酰膽堿受體的重癥肌無力患者(AcHR-MG)有幾種有效的治療備選方法,但是MuSK-MG對目前的MG療法具有很強的耐受性,因此是MG病人未得到滿足的一個醫(yī)學(xué)需求。”
“如果這項臨床試驗觀察到的顯著性臨床效應(yīng)能夠在多中心試驗中得到重復(fù),那么一旦二胺吡啶磷酸鹽獲得批準(zhǔn),它將可能成為MuSK-MG病人的一線標(biāo)準(zhǔn)療法。”
該公司為這項MuSK-MGA概念驗證性試驗提供了資金、研究藥物及安慰劑。
基于這些結(jié)果,該公司計劃與FDA討論在美國進行注冊試驗,評估該藥物對癥治療MuSK-MG病人的療效。
催化劑制藥注意到盡管許多MuSK-MG病人目前采用抗膽堿酯酶抑制劑或者免疫抑制劑進行治療,但是這些病人不會對治療產(chǎn)生足夠強的反應(yīng)。