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美國FDA授予Scholar Rock公司脊髓性肌萎縮癥首創(chuàng)新藥SRK-015孤兒藥地位

2018-04-04 來源:生物制藥觀察  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:SRK-015是一種首創(chuàng)的(first-in-class)、選擇性的肌肉生長抑素(myostatin)激活抑制劑。肌肉生長抑素是生長因子TGF-β超家族中的一員,主要在骨骼肌細(xì)胞中表達(dá),能夠調(diào)節(jié)和分解肌肉質(zhì)量,參與介導(dǎo)了各種限制肌肉生長的消耗性疾病,可導(dǎo)致發(fā)生肌肉萎縮癥。

ScholarRock是一家總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市的生物技術(shù)公司,專注于圍繞生長因子生物學(xué)機(jī)理開發(fā)新型抑制劑類藥物。近日,該公司宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)已授予先導(dǎo)抗體候選藥物SRK-015治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的孤兒藥地位(ODD)。

SRK-015是一種首創(chuàng)的(first-in-class)、選擇性的肌肉生長抑素(myostatin)激活抑制劑。肌肉生長抑素是生長因子TGF-β超家族中的一員,主要在骨骼肌細(xì)胞中表達(dá),能夠調(diào)節(jié)和分解肌肉質(zhì)量,參與介導(dǎo)了各種限制肌肉生長的消耗性疾病,可導(dǎo)致發(fā)生肌肉萎縮癥。SRK-015通過在超細(xì)胞水平抑制肌肉生長抑制素的降解功能,從而可以使更多的肌肉生長。ScholarRock公司認(rèn)為,SRK-015有望成為首個能逆轉(zhuǎn)或防止SMA患者肌肉萎縮的肌肉靶向療法,該藥具有作為單藥或與現(xiàn)行標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理聯(lián)合用藥的潛力。

在美國,罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。開發(fā)罕見病藥物的制藥公司將獲得相關(guān)激勵措施,包括各種臨床開發(fā)激勵措施,如臨床試驗費用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設(shè)計中FDA的協(xié)助,以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。

ScholarRock公司總裁兼首席執(zhí)行官NageshMahanthappa博士表示,我們非常高興FDA授予SRK-015治療SMA的孤兒藥資格,F(xiàn)DA的這一決定比我們預(yù)期的要早得多,這標(biāo)志著公司先導(dǎo)產(chǎn)品開發(fā)的一個重要里程碑。我們計劃在2018年第二季度推動SRK-015進(jìn)入首個人體I期臨床研究。

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