ScholarRock是一家總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市的生物技術(shù)公司,專注于圍繞生長因子生物學(xué)機(jī)理開發(fā)新型抑制劑類藥物。近日,該公司宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)已授予先導(dǎo)抗體候選藥物SRK-015治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的孤兒藥地位(ODD)。
SRK-015是一種首創(chuàng)的(first-in-class)、選擇性的肌肉生長抑素(myostatin)激活抑制劑。肌肉生長抑素是生長因子TGF-β超家族中的一員,主要在骨骼肌細(xì)胞中表達(dá),能夠調(diào)節(jié)和分解肌肉質(zhì)量,參與介導(dǎo)了各種限制肌肉生長的消耗性疾病,可導(dǎo)致發(fā)生肌肉萎縮癥。SRK-015通過在超細(xì)胞水平抑制肌肉生長抑制素的降解功能,從而可以使更多的肌肉生長。ScholarRock公司認(rèn)為,SRK-015有望成為首個能逆轉(zhuǎn)或防止SMA患者肌肉萎縮的肌肉靶向療法,該藥具有作為單藥或與現(xiàn)行標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理聯(lián)合用藥的潛力。
在美國,罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。開發(fā)罕見病藥物的制藥公司將獲得相關(guān)激勵措施,包括各種臨床開發(fā)激勵措施,如臨床試驗費用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設(shè)計中FDA的協(xié)助,以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。
ScholarRock公司總裁兼首席執(zhí)行官NageshMahanthappa博士表示,我們非常高興FDA授予SRK-015治療SMA的孤兒藥資格,F(xiàn)DA的這一決定比我們預(yù)期的要早得多,這標(biāo)志著公司先導(dǎo)產(chǎn)品開發(fā)的一個重要里程碑。我們計劃在2018年第二季度推動SRK-015進(jìn)入首個人體I期臨床研究。
解表清熱,疏風(fēng)止痛。用于表邪未解、郁里化熱引起的重癥感冒,癥見惡寒、高熱、頭痛、四肢酸痛、咽痛、鼻塞、咳嗽等。
健客價: ¥3.5用于小面積創(chuàng)傷、擦傷的貼敷。
健客價: ¥6.9奧氮平用于治療精神分裂癥。初始治療有效的患者,奧氮平在維持治療期間能夠保持基臨床效果。奧氮平用于治療、重度躁狂發(fā)作。對奧氮平治療有效的躁狂發(fā)作患者,奧氮平可用于預(yù)防雙相情感障礙的復(fù)發(fā)。
健客價: ¥100用于小面積創(chuàng)傷、擦傷的貼敷。
健客價: ¥12.9適用于輕中度血管性癡呆、老年性癡呆以及腦外傷等癥引起的記憶與智能障礙。
健客價: ¥54奧氮平用于治療精神分裂癥。初始治療有效的患者,奧氮平在維持治療期間能夠保持基臨床效果。奧氮平用于治療、重度躁狂發(fā)作。對奧氮平治療有效的躁狂發(fā)作患者,奧氮平可用于預(yù)防雙相情感障礙的復(fù)發(fā)。
健客價: ¥124各種原因引起的角膜上皮缺損,包括角膜機(jī)械性損傷、各種角膜手術(shù)后、輕度干眼癥伴淺層點狀角膜病變、輕度化學(xué)燒傷等。
健客價: ¥38用于小面積創(chuàng)傷、擦傷的貼敷。
健客價: ¥3.9分泌物化解藥。用于急性鼻竇炎(含慢性鼻竇炎急性發(fā)作)。
健客價: ¥60潤肺補(bǔ)氣,清肺化痰,止咳平喘。用于氣陰兩虛,痰熱阻肺所致的咳嗽痰多,氣喘胸悶;慢性支氣管炎見上述證候者。
健客價: ¥28清熱燥濕,理氣止痛。用于濕熱泄瀉。
健客價: ¥5.5主要用于治療由人乳頭瘤病毒引起的尖銳濕疣,也可用于治療由單純性皰疹病毒引起的口唇皰疹及生殖器皰疹。
健客價: ¥45細(xì)菌性陰道病、滴蟲性陰道炎、念珠菌性外陰陰道病、陰道混合感染。
健客價: ¥44用于成人有或無先兆的偏頭痛發(fā)作的急性治療。不適用于預(yù)防偏頭痛,不適用于半身不遂或基底部偏頭痛患者。
健客價: ¥113清熱燥濕,理氣止痛。用于大腸濕熱所致的泄瀉、痢疾。癥見腹痛泄瀉、或里急后重、大便膿血。
健客價: ¥5適用于由炎癥、退行性病變及創(chuàng)傷引致的局部腫脹: 1.脊柱疼痛性疾病(椎間盤損傷、頸僵直、腰痛及坐骨神經(jīng)痛等癥)。 2.急性閉合性軟組織損傷(挫傷、扭傷、壓傷、血腫)。 3.腱鞘炎。 4.血栓性淺靜脈炎、靜脈曲張,同時也可用于靜脈注射或靜脈點滴后靜脈的護(hù)理。
健客價: ¥24補(bǔ)益氣血,補(bǔ)腎益精。用于氣血兩虧、腎精不足所致頭暈眼花,精神疲倦,食欲不振,健忘失眠,面白心悸,腰酸腿軟;或病后體虛,年老體衰見氣血虧虛者。
健客價: ¥298解毒祛濕,殺蟲止癢。用于濕毒下注之陰癢、帶下;霉菌性陰道炎和非特異性陰道炎見上述證候者。
健客價: ¥31高膽固醇血癥 原發(fā)性高膽固醇血癥患者。包括家族性高膽固醇血癥(雜合子型)或混合型高脂血癥(相當(dāng)于Fredrickson分類法的IIa和IIb型)患者,如果飲食治療和其他非藥物治療療效不滿意,應(yīng)用本品可治療其總膽固醇(TC)升高、低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)升高、載脂蛋白B(Apo B)升高和甘油三酯(TG)升高。 在純合子家族性高膽固醇血癥患者,阿托伐他汀可與其他降脂療法(如LDL血漿
健客價: ¥62??虅谶m用于治療下列敏感菌株引起的感染: 中耳炎:由肺炎雙球菌、流感嗜血桿菌、葡萄球菌、化膿性鏈球菌(A組β溶血性鏈球菌)和卡他莫拉氏菌引起。 下呼吸道感染(包括肺炎):山肺炎雙球菌、流感嗜血桿菌?;撔枣溓蚓?A組溶血性鏈球菌)和卡他莫拉氏菌引起。 上呼吸道感染(包括咽炎和扁桃體炎):由化膿性鏈球菌(A組溶血性鏈球菌)和卡他莫拉氏菌引起。 注:青霉素是治療和預(yù)防鏈球菌感染(包括預(yù)防風(fēng)
健客價: ¥31奧氮平用于治療精神分裂癥。 初始治療有效的患者,奧氮平在維持治療期間能夠保持基臨床效果。 奧氮平用于治療、重度躁狂發(fā)作。 對奧氮平治療有效的躁狂發(fā)作患者,奧氮平可用于預(yù)防雙相情感障礙的復(fù)發(fā)。
健客價: ¥630適用于女性日常沖洗清潔陰道和陰道疾病的治療,老年性陰道炎沖洗治療。以及經(jīng)后產(chǎn)后房事前后的清洗預(yù)防生殖道傳染病,避免交叉感染。
健客價: ¥1.6本試劑盒用于體外定性檢測人口腔粘膜滲出液中的HIV-1/2型人類免疫缺陷病毒抗體。
健客價: ¥48家庭日常的胎心監(jiān)護(hù)。
健客價: ¥380