什么是真實世界大數據？

美國食品藥品監(jiān)督管理局、國際藥物經濟學與結果研究協會，將真實世界醫(yī)療大數據定義為除傳統臨床試驗以外的數據。

從數據來源來講，醫(yī)療大數據來源主要包含醫(yī)療從業(yè)者提供的電子醫(yī)療檔案、健康檔案、臨床測試結果、臨床評估記錄；來自于患者社交網絡的行為數據以及患者提供的結果研究數據；醫(yī)藥企業(yè)提供的市場營銷數據、醫(yī)療數據、研發(fā)數據；醫(yī)保機構持有的報銷數據；政府管理機關制定的政策和規(guī)范數據。這些數據共同構成了醫(yī)療衛(wèi)生行業(yè)真實世界大數據。

真實世界醫(yī)療大數據的優(yōu)劣?

這些巨大、復雜的數據，通過真實世界醫(yī)療大數據分析，能更好地發(fā)揮其應有的價值，為臨床醫(yī)療管理、醫(yī)保支付決策以及政府衛(wèi)生政策制定提供支持，促進決策機制從行政決策向專家決策、證據決策轉化。

真實世界醫(yī)療大數據研究不同于傳統意義上的隨機抽樣臨床對比研究。兩類研究各有優(yōu)劣，分別回答不同問題，不能相互取代，也不存在相互對立。

創(chuàng)新藥物及技術上市前，隨機抽樣臨床對比研究在嚴格選定的特定人群中分析臨床數據，提供有關安全性和有效性的信息，以確保該研究結果不受外界各類干擾因素影響，從而使審批部門和使用者對創(chuàng)新藥物及技術的療效具備充足信心。這類研究回答的是該不該在人群中使用創(chuàng)新藥物及技術的問題。

然而，隨機抽樣臨床對比研究嚴謹的設計方案以及嚴格的病人入組標準，也導致了研究結果的應用困難。隨機抽樣臨床對比研究通常選擇性地排除孕婦、老人、兒童、危重病人以及患有致死性疾病的患者，以保障研究結果的可比性。

在臨床實踐中，我們無法選擇性地治療或拒絕治療下一名門診或住院病人。我們應該研究創(chuàng)新藥物及技術在特殊患者群體中的臨床數據，以輔助臨床診療決策。同樣，醫(yī)保決策者更關注的，是創(chuàng)新藥物及技術在醫(yī)保人群中的真實療效和性價比。

比方說，在隨機抽樣臨床對比研究中，一種創(chuàng)新降血脂藥顯示能降低50%的血脂，企業(yè)根據50%的降血脂臨床結果為該藥定價50元一天。醫(yī)保部門將這種創(chuàng)新降血脂藥納入報銷范圍，但由于病人依從性、人群亞組各異性及其他因素，該創(chuàng)新降血脂藥在整體醫(yī)保人群中的血脂降幅為30%。那么，醫(yī)保部門為什么要為這種創(chuàng)新藥支付50元一天的價格而不是30元一天的價格呢？

相比之下，真實世界醫(yī)療大數據研究正是為了回答上述問題。真實世界醫(yī)療大數據研究是在創(chuàng)新藥物及技術上市后開展的，通過收集創(chuàng)新藥物及技術在臨床使用中的實際效果數據，幫助醫(yī)療決策者了解創(chuàng)新藥物及技術在不同醫(yī)療環(huán)境中所發(fā)揮的真實效果。這類研究回答的是在不同人群中如何使用創(chuàng)新藥物及技術，以及支付什么價格。

綜上所述，隨機抽樣臨床對比研究是真實世界醫(yī)療大數據研究的基礎和前提，真實世界醫(yī)療大數據研究是隨機抽樣臨床對比研究的有益補充。只有把握好兩者關系，才能合理設計和開展研究，獲取相關數據證據，以評估創(chuàng)新藥物及技術的整體價值。

真實世界醫(yī)療大數據研究在醫(yī)保管理中的應用

隨著醫(yī)療技術的創(chuàng)新發(fā)展，人均期望壽命的增長，人均衛(wèi)生資源需求量的顯著增加，如何合理有效使用衛(wèi)生資源，已成為政府、社會和個人必須面對的問題。

作為付費方，政府鼓勵創(chuàng)新藥物及技術的使用，但由于總體支付能力的限制，不可能照單全收層出不窮的創(chuàng)新藥物及技術，政府需要尋找公平合理的方式，評估哪些創(chuàng)新藥物及技術的性價比最高，以輔助政策制定者。在此背景下，創(chuàng)新藥物及技術的價值體現成為各界關注的焦點。我國醫(yī)保正進入新定位，即由被動的支付、補償轉變成以價值為基礎的戰(zhàn)略性購買，為參保者購買具有最佳性價比的服務。

醫(yī)保部門作為人民群眾的醫(yī)保基金管理方，需要建立一個以價值為基礎、以臨床結果為導向的目標機制。醫(yī)保部門考慮的核心是價值，重點評判創(chuàng)新藥物及技術的性價比。筆者認為，創(chuàng)新藥物及技術的價值評估應包含以下四個維度：臨床價值、經濟價值、社會價值和病人價值。醫(yī)保部門應鼓勵企業(yè)在醫(yī)保人群中進行真實世界醫(yī)療大數據研究并上報該類研究資料，以應用于醫(yī)保藥品目錄談判中。

總之，真實世界醫(yī)療大數據研究更有助于全面支持醫(yī)保精準管理，展示創(chuàng)新藥品及技術的價值，這是衛(wèi)生技術評估中至關重要的一環(huán)。開展這一研究的關鍵前提條件，是醫(yī)療大數據的可獲得性。良好的真實世界醫(yī)療數據庫，不僅需要數據量大、覆蓋區(qū)域廣、病種范圍全，還需要獲得對病人全面、長期的可追蹤數據，這才有利于遠期療效觀察。

一項基于溯值醫(yī)療EMR大數據庫的研究項目，追蹤了我國50余萬名糖尿病病人，其中部分病人可追蹤長達十年。通過研究發(fā)現，糖尿病人遠期并發(fā)癥不良事件（比如心絞痛、腦卒中、眼底視網膜病變、糖尿病腎病、糖尿病足/壞疽），3年發(fā)生率約為一年發(fā)生率的兩倍左右。該類數據對病人臨床干預手段的選擇、結果轉歸分析以及病人長期追蹤帶來極大價值。

醫(yī)保數據庫也是進行真實世界醫(yī)療大數據研究的重要手段之一。中山大學藥學院醫(yī)藥經濟研究所基于2014年、2015年廣州醫(yī)保大數據的一項對比研究顯示，廣州醫(yī)保乙肝門診特定項目政策讓乙肝患者享受醫(yī)保報銷的覆蓋率從2014年的82%增至2015年的95%?；颊咦愿侗壤?3%顯著下降到33%，極大降低了乙肝病人負擔，病人一線藥物的治療依從性大幅提高，藥物持有率由2014年的65%增至2015年的84%，這表明病人的遠期療效獲得改善。

當今社會，大數據已經滲透到每一個行業(yè)和業(yè)務職能領域，隨著數據挖掘與分析、云計算等信息技術的發(fā)展，大數據使醫(yī)保決策變得日益基于數據分析，而非基于經驗和直覺。醫(yī)療行業(yè)亦遇到了海量數據和非結構化數據無法有效分析的挑戰(zhàn)。大數據時代的到來，為這些問題的解決提供了路徑，真實世界的海量醫(yī)療數據可以被分析利用，發(fā)揮更大價值。

我國是人口大國，臨床數據極為豐富但大多以孤島形式存在。我們迫切需要進行醫(yī)療大數據的整合，成立多個領域的衛(wèi)生數據平臺，并參照國際經驗在保護病人隱私的前提下，將研究成果向研究者開放，以產生證據支持臨床醫(yī)療、醫(yī)保管理及循證決策。