全球的醫(yī)療醫(yī)藥的進(jìn)步在于科研的發(fā)展及技術(shù)革新，近期全球各國(guó)在生命科學(xué)、生命治療、醫(yī)療器械等方面有很大的提高。

　　肥厚性心肌癥（HCM）藥物顯示療效

　　美國(guó)生物技術(shù)公司MyoKardia宣布其肌凝蛋白抑制劑mavacamten（Myk461）在一個(gè)叫做PIONEER-HCM的二期臨床顯示療效。10位肥厚性心肌癥（HCM）病人使用12周mavacamten后左心室流出道（LVOT）梯度顯著下降，平均從125降低到19，其中8人達(dá)到正常值以下。二級(jí)終點(diǎn)包括最大耗氧量也顯著增加。MyoKardia計(jì)劃開(kāi)始一個(gè)叫做EXPLORER-HCM、200-250人參與的注冊(cè)用臨床。8月8日MyoKardia股票上揚(yáng)83%，而MyoKardia一點(diǎn)也沒(méi)耽誤功夫，立即出售350萬(wàn)股股票。

　　上海藥物所利用單轉(zhuǎn)錄因子及小分子化合物誘導(dǎo)肝細(xì)胞轉(zhuǎn)分化

　　中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所謝欣課題組一直致力于小分子化合物誘導(dǎo)體細(xì)胞重編程及轉(zhuǎn)分化的研究，兩年前報(bào)道了包含BrdU在內(nèi)的小分子化合物組合可以實(shí)現(xiàn)全化學(xué)誘導(dǎo)ipsCs（CellResearch，2015；25（10）：1171-4），并利用3-6個(gè)小分子化合物的組合成功實(shí)現(xiàn)了小鼠胚胎成纖維細(xì)胞向心肌細(xì)胞的轉(zhuǎn)分化（CellResearch，2015；25（9）：1013-24）。近期，該實(shí)驗(yàn)室又發(fā)現(xiàn)利用小分子化合物組合可以使小鼠成纖維細(xì)胞在一個(gè)轉(zhuǎn)錄因子條件下即可向肝細(xì)胞轉(zhuǎn)分化。這些轉(zhuǎn)分化獲得的肝細(xì)胞樣細(xì)胞在體內(nèi)外均具有肝細(xì)胞特征，并可以挽救肝功能衰竭的小鼠生命。更有意思的是，這些轉(zhuǎn)分化獲得的肝樣細(xì)胞比原代肝細(xì)胞更容易在體外培養(yǎng)擴(kuò)增，這對(duì)于真正的應(yīng)用也是非常有利的。課題組將在此研究基礎(chǔ)上嘗試全化學(xué)誘導(dǎo)肝細(xì)胞的轉(zhuǎn)分化。

　　美國(guó)科學(xué)家發(fā)現(xiàn)植物類黃酮“聯(lián)手”腸道微生物抵御流感病毒

　　華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員在《科學(xué)》雜志發(fā)表了一項(xiàng)重磅研究，他們發(fā)現(xiàn)廣泛存在于天然植物中的黃酮類化合物，經(jīng)過(guò)腸道微生物的降解，產(chǎn)生的代謝物被吸收后，能夠上調(diào)I型干擾素信號(hào)通路，進(jìn)而增強(qiáng)機(jī)體抗病毒免疫反應(yīng)！研究人員特別強(qiáng)調(diào)，黃酮類化合物經(jīng)微生物降解產(chǎn)生的脫氨基酪氨酸（DAT），雖然不能直接殺死流感病毒，但卻是開(kāi)啟機(jī)體免疫保護(hù)和增強(qiáng)抗病毒免疫反應(yīng)的關(guān)鍵組成部分。

　　哥本哈根大學(xué)首次公開(kāi)基因組編輯器Cpf1蛋白結(jié)構(gòu)

　　哥本哈根大學(xué)NovoNordisk基金會(huì)中心蛋白質(zhì)研究所（NNF-CPR）的科研團(tuán)隊(duì)成功地觀察和描述了新基因組編輯系統(tǒng)Cpf1的工作原理。該蛋白質(zhì)屬于Cas家族，能使雙鏈DNA裂解，啟動(dòng)基因組修飾過(guò)程。新技術(shù)也可以用來(lái)修飾藥物合成和生物燃料生產(chǎn)微生物，使其生產(chǎn)人類所需代謝產(chǎn)物，Montoya補(bǔ)充。

　　上海交大科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了腸道微生物導(dǎo)致化療耐藥的機(jī)制

　　近日，來(lái)自上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院消化科的房靜遠(yuǎn)教授、陳縈晅副教授、洪潔和陳豪燕副研究員以及美國(guó)密西根大學(xué)鄒偉平教授合作，首次從作用機(jī)制上證明具核梭桿菌（Fusobacteriumnucleatum）可以通過(guò)調(diào)節(jié)癌細(xì)胞的自噬作用，促進(jìn)結(jié)直腸癌對(duì)化療的耐受。而具核梭桿菌恰恰是我們口腔中常見(jiàn)的革蘭氏陰性菌。這一重要發(fā)現(xiàn)發(fā)表在頂級(jí)期刊《細(xì)胞》雜志上。

　　23andMe開(kāi)啟大規(guī)模抑郁癥基因研究

　　近日，23andMe與Milken研究所和Lundbeck公司展開(kāi)合作，啟動(dòng)了一項(xiàng)針對(duì)解重度抑郁癥（Majordepressivedisorder）和雙相情感障礙（bipolardisorders）（又稱躁郁癥）的基因研究，以基因數(shù)據(jù)和問(wèn)卷回答相結(jié)合的方式，以評(píng)估基因如何影響生活在嚴(yán)重精神健康障礙下人們的大腦的思維過(guò)程--例如注意力、決策和視覺(jué)感知。

　　基因編輯讓皮膚變“藥庫(kù)”治療肥胖和糖尿病

　　基因編輯+干細(xì)胞+皮膚移植會(huì)碰撞出怎樣的火花？近日，芝加哥大學(xué)的一個(gè)研究小組帶來(lái)了一項(xiàng)“腦洞大開(kāi)”的研究，研究人員在小鼠中驗(yàn)證了一種新的基因治療形式——通過(guò)移植基因編輯的皮膚來(lái)治療2型糖尿病和肥胖癥，這項(xiàng)基于皮膚移植的基因療法或許能治療多種人類疾病。該研究發(fā)表于2017年8月3日的CellStemCell期刊上。這項(xiàng)研究題為EngineeredEpidermalProgenitorCellsCanCorrectDiet-InducedObesityandDiabetes，首次表明改造的皮膚移植物能夠在具備完整免疫系統(tǒng)的野生型小鼠中長(zhǎng)期存活。

　　研究人員重新編程免疫細(xì)胞治療牛皮癬

　　近日，格萊斯頓研究所(GladstoneInstitutes)的科學(xué)家的一項(xiàng)新研究詳細(xì)描述了對(duì)某些免疫細(xì)胞的成功新重編程，這可能有助于治療牛皮癬等自身免疫性疾病。它通過(guò)“小分子藥物”實(shí)現(xiàn)，其基本上將免疫細(xì)胞從攻擊身體的類型轉(zhuǎn)化為停止攻擊身體的類型。它也被證明對(duì)治療癌癥有不錯(cuò)效果。

　　日本研究豬胰島細(xì)胞移植人體

　　最近，日本國(guó)立國(guó)際醫(yī)療研究中心、明治大學(xué)、京都府立大學(xué)、福岡大學(xué)的研究團(tuán)隊(duì)啟動(dòng)開(kāi)發(fā)把豬胰臟的胰島細(xì)胞移植到1型糖尿病患者身上、作為人工胰島的技術(shù)。據(jù)報(bào)道，日本政府此前事實(shí)上限制將動(dòng)物細(xì)胞和組織移植到人體的“異種移植”，在2016年放寬了相關(guān)規(guī)定。研究團(tuán)隊(duì)將使用與人類擁有相似器官的豬全面推進(jìn)開(kāi)發(fā)。作為彌補(bǔ)人類器官不足的手段，計(jì)劃3至5年后實(shí)現(xiàn)實(shí)用化。

　　賓夕法尼亞大學(xué)新研究：點(diǎn)亮隱藏的癌細(xì)胞

　　在賓夕法尼亞大學(xué)Abramson癌癥中心（ACC）進(jìn)行術(shù)中分子成像（IMI）結(jié)合術(shù)前正電子發(fā)射斷層掃描（PET）掃描，外科醫(yī)生能夠從肺癌患者體內(nèi)識(shí)別和清除大量的癌結(jié)節(jié)。術(shù)中分子成像（IMI）通過(guò)使用造影劑，可以使手術(shù)過(guò)程腫瘤細(xì)胞發(fā)光。該項(xiàng)研究是首次展示了當(dāng)使用了腫瘤發(fā)光劑的IMI與傳統(tǒng)的PET成像結(jié)合是多么有效。他們的研究結(jié)果發(fā)表在近期的《AnnalsofSurgery》上。

　　昆明動(dòng)物所等在卵巢癌發(fā)病機(jī)制研究中取得新進(jìn)展

　　近日，中國(guó)科學(xué)院昆明動(dòng)物研究所腫瘤干細(xì)胞生物學(xué)學(xué)科組與四川大學(xué)合作，研究發(fā)現(xiàn)HUWE1通過(guò)泛素化降解H1.3維持卵巢癌的發(fā)生發(fā)展，揭示HUWE1功能調(diào)節(jié)極有可能是藥物治療的潛在靶標(biāo)，為卵巢癌的發(fā)病機(jī)制和臨床治療提供了新的研究方向，該研究成果發(fā)表在CancerResearch上。

　　如何對(duì)人類免疫系統(tǒng)細(xì)胞進(jìn)行重編程

　　美國(guó)格拉斯通研究所（GladstoneInstitutes）的研究人員，協(xié)同清華大學(xué)藥學(xué)院，醫(yī)學(xué)院和Agios制藥的研究團(tuán)隊(duì)，首次揭示了一種針對(duì)特定的T細(xì)胞重編程的方法和機(jī)制。更準(zhǔn)確地說(shuō)，他們發(fā)現(xiàn)了如何將激發(fā)免疫系統(tǒng)的促炎細(xì)胞轉(zhuǎn)化為抑制免疫系統(tǒng)的抗炎細(xì)胞，且反之亦然。這一重要研究成果于2017年8月2日在線發(fā)表在國(guó)際著名的《自然》雜志。