瑞士生物制藥公司Actelion近日宣布，歐盟委員會（EC）已批準(zhǔn)該公司抗癌藥Ledaga用于蕈樣肉芽腫型皮膚T細(xì)胞淋巴瘤（MF-CTCL）的治療，這是一種罕見的、潛在危及生命的免疫系統(tǒng)癌癥，是最常見類型的皮膚T細(xì)胞淋巴瘤，其病程具有不可預(yù)測性。在大約34%的患者中可觀察到病情進(jìn)展，在晚期階段時，MF-CTCL細(xì)胞能轉(zhuǎn)移至其他機(jī)體組織，包括肝、脾、肺。

　　MF-CTLC通常出現(xiàn)在50歲以上患者，男性多見。該病最初表現(xiàn)為干性皮膚和紅色丘疹，伴有或不伴有皮膚瘙癢。正因如此，MF-CTLC常被誤認(rèn)為是濕疹或牛皮癬，導(dǎo)致診斷延遲。MF-CTLC會在皮膚上形成鱗片狀斑塊，覆蓋皮膚或大或小的區(qū)域，也可能發(fā)展成大的腫塊或腫瘤結(jié)節(jié)，也可能累及淋巴結(jié)。

　　目前的研究表明，確診為早期階段的MF-CTLC患者具有一個正常的預(yù)期壽命；然而，該病確診的平均時間為2年至7年。在臨床上，MF-CTLC的關(guān)鍵治療目標(biāo)是防止疾病進(jìn)展。

　　Ledaga（氮芥凝膠，160微克/克）是一種烷化劑藥物，這是一種外用的無色凝膠，每日涂抹一次。Ledaga的獲批，是基于關(guān)鍵性201研究的數(shù)據(jù)，這是迄今為止在早期階段MF-CTCL群體中開展的最大規(guī)模的隨機(jī)對照研究，入組了260例患者。數(shù)據(jù)顯示，接受Ledaga治療至少6個月的患者中，有77%的患者在病變嚴(yán)重程度指數(shù)綜合評估（CAILS）得分方面實(shí)現(xiàn)了臨床緩解，對照組實(shí)現(xiàn)臨床緩解的患者比例為59%；該研究中，臨床緩解定義為CAILS得分從基線改善至少50%。此外，Ledaga治療組有19%的患者病情實(shí)現(xiàn)完全緩解，平均CAILS得分在治療4周后即表現(xiàn)出降低，而對照組比例為15%。

　　安全性方面，Ledaga治療相關(guān)的最常見不良反應(yīng)均與皮膚有關(guān)，包括：皮炎（54.7%）、瘙癢癥（20.3%）、皮膚感染（11.7%）、皮膚潰瘍和水泡（6.3%）、皮膚色素沉著（5.5%）。

　　Actelion是歐洲最大的生物制藥公司，該公司已上市多款肺動脈高壓藥物，包括Tracleer、Opsumit和Uptravi。今年1月底，Actelion被美國醫(yī)藥巨頭強(qiáng)生（JNJ）以300億美元收購，該筆交易預(yù)計將在今年第二季度完成。