今日，施維雅（Servier）、輝瑞（Pfizer）和Cellectis公司聯(lián)合宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了通用型CAR-T療法UCART19IND（InvestigationalNewDrug)資格，可在美國(guó)進(jìn)入臨床發(fā)展，用于治療復(fù)發(fā)/難治性急性淋巴細(xì)胞白血病適應(yīng)癥。

　　UCART19是正在開(kāi)發(fā)用于治療表達(dá)CD19的血液惡性腫瘤的同種異體CAR-T細(xì)胞療法產(chǎn)品候選物，經(jīng)TALEN基因編輯。最初，UCART19被開(kāi)發(fā)用于急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL），目前處于1期臨床階段。與現(xiàn)有基于T細(xì)胞的自體產(chǎn)品相比較，UCART19具有同種異體、冷凍狀態(tài)、“現(xiàn)成型”等優(yōu)勢(shì)來(lái)克服當(dāng)前自體方法限制的潛力。

　　施維雅公司正在贊助關(guān)于UCART19的名為CALM的1期階段研究。2015年11月，施維雅從Cellectis獲得了由施維雅和輝瑞共同開(kāi)發(fā)UCART19的專有權(quán)。CALM臨床試驗(yàn)于2016年8月在英國(guó)開(kāi)始，它是一個(gè)開(kāi)放標(biāo)簽的劑量遞增研究，旨在評(píng)估UCART19在復(fù)發(fā)性或難治性CD19陽(yáng)性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。˙-ALL）患者中的安全性、耐受性和抗白血病活性。

　　2016年12月14日，國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）下屬的重組DNA咨詢委員會(huì)（RAC）開(kāi)會(huì)審評(píng)了UCART19候選物以及CALM臨床方案。2017年2月1日，施維雅公司向FDA提交了IND申請(qǐng)，并獲得了輝瑞公司的支持。有了這項(xiàng)IND批準(zhǔn)之后，CALM研究將擴(kuò)大到美國(guó)的多個(gè)臨床試驗(yàn)中心，包括位于德克薩斯州休斯頓的MD安德森癌癥中心。

　　施維雅臨床開(kāi)發(fā)腫瘤學(xué)主任PatrickThérasse博士說(shuō)道：“UCART19是一個(gè)創(chuàng)新的同種異體CAR-T療法，我們非常高興看到施維雅獲得了相關(guān)第一個(gè)IND批準(zhǔn)。B-ALL是一種破壞性的疾病，為了洞察這種新的腫瘤免疫學(xué)方法在B-ALL患者中的療效和安全性，CALM這項(xiàng)研究是關(guān)鍵。”

　　輝瑞公司CAR-T研究部門(mén)副總裁BarbaraSasu女士也評(píng)論說(shuō)：“輝瑞對(duì)這種在研CAR-T方法治療ALL和其他B細(xì)胞惡性腫瘤的潛力感到興奮。我們很期待有機(jī)會(huì)在美國(guó)進(jìn)一步研究這種方法。”

　　在2017的前瞻中，諸多業(yè)內(nèi)資深人士認(rèn)為CAR-T療法將在今年迎來(lái)爆發(fā)。今年2月7日，Cellectis公司曾宣布其通用型CAR-T療法UCART123獲得了美國(guó)FDA的IND批準(zhǔn)，成為第一款獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)的此類產(chǎn)品。我們期待越來(lái)越多的好消息，祝愿越來(lái)越多的CAR-T療法能夠盡快問(wèn)世，造福患者。