最近，發(fā)表于Leukemia上的一項(xiàng)匯總分析表明，美法侖聯(lián)合自體干細(xì)胞移植（ASCT）可作為年輕新診斷MM患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。

　　多發(fā)性骨髓瘤（MM）是惡性漿細(xì)胞病中最常見的一種類型，中位診斷年齡為70歲，但右35%的患者發(fā)病時(shí)年齡小于65歲。過去的數(shù)十年中，隨著新型藥物（如來那度胺、沙利度胺和硼替佐米）的開發(fā)及應(yīng)用，MM預(yù)后已顯著改善。對(duì)于體質(zhì)較好且適宜大劑量治療的患者而言，標(biāo)準(zhǔn)治療是新型藥物為基礎(chǔ)的誘導(dǎo)治療和大劑量化療后進(jìn)行自體干細(xì)胞移植（HDT-ASCT）的鞏固治療；對(duì)于年老/較虛弱的患者而言，標(biāo)準(zhǔn)治療是傳統(tǒng)的化療或類固醇聯(lián)合新型藥物。

　　最近，發(fā)表于Leukemia上的一項(xiàng)匯總分析表明，美法侖聯(lián)合自體干細(xì)胞移植（ASCT）可作為年輕新診斷MM患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。對(duì)于新診斷的多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者而言，與化療聯(lián)合來那度胺（CC+R）一線治療相比，自體移植（ASCT）延長(zhǎng)了患者的無進(jìn)展生存期1（PFS1）；在首次復(fù)發(fā)時(shí)，挽救ASCT仍可能成功挽救未接受ASCT一線治療的MM患者。

　　研究細(xì)節(jié)

　　為了評(píng)估ASCTvsCC+R一線治療的長(zhǎng)期獲益以及挽救ASCT對(duì)經(jīng)CC+R治療后MM患者影響，研究人員對(duì)2項(xiàng)3期試驗(yàn)（RV-MM-209和EMN-441）進(jìn)行了匯總分析，結(jié)果發(fā)表于Leukemia上。這兩項(xiàng)3期試驗(yàn)中，骨髓瘤患者（年齡小于65歲）被隨機(jī)分配至2個(gè)周期的美法侖200mg/m2和ASCT（n=268）組或化療聯(lián)合來那度胺（n=261）治療組。主要終點(diǎn)是PFS1、PFS2和總生存率（OS）。

　　研究人員表示，新型藥物如沙利度胺、硼替佐米和來那度胺顯著改善了骨髓瘤患者的生存預(yù)后，這就提示MM可能不應(yīng)用大劑量治療或大劑量治療可作為有效的挽救治療方案。

　　匯總分析顯示，中位隨訪46個(gè)月，與化療聯(lián)合組相比，美法侖+ASCT組的PFS1明顯延長(zhǎng)了約1.5年（中位值，42vs24個(gè)月），PFS2提高20%左右（4年：71%vs54%）。研究人員表示，PFS2改善意味著復(fù)發(fā)后仍可保持著首次緩解期間觀察到的獲益。對(duì)于某些患者，ASCT可能不再適用于復(fù)發(fā)治療，甚至在首次復(fù)發(fā)時(shí)也不能帶來生存獲益。

　　另外，移植組比化療組4年時(shí)的OS率更大（84%vs70%）。研究人員注意到，不管是預(yù)后好還是預(yù)后不良的患者，均可觀察到這種生存獲益。

　　化療聯(lián)合組中，半數(shù)以上（53%）的患者在首次復(fù)發(fā)時(shí)接受了挽救ASCT治療，而相比之下，ASCT一線治療明顯降低了患者的死亡風(fēng)險(xiǎn)。

　　研究結(jié)論

　　總之，這些數(shù)據(jù)證實(shí)了美法侖+ASCT可作為年輕新診斷MM患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。目前，研究人員正在評(píng)估硼替佐米+來那度胺或美法侖的治療價(jià)值；探討單克隆抗體的后續(xù)研究將進(jìn)一步明確ASCT的應(yīng)用價(jià)值和應(yīng)用時(shí)機(jī)。