洋氣！超聲波驅(qū)動(dòng)RNA，治療胃腸道疾病

2017-01-24 來(lái)源：生物探索標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：將核酸分子導(dǎo)入細(xì)胞內(nèi)，抑制或者促進(jìn)靶向蛋白的表達(dá)，是治療疾病的一個(gè)潛在療法。但是如何將分子成功運(yùn)輸至靶向位置呢？Koch研究所教授、布萊根婦女醫(yī)院生物醫(yī)學(xué)工程師GiovanniTraverso帶領(lǐng)研究團(tuán)隊(duì)找到了一個(gè)相對(duì)簡(jiǎn)單的方法。

　　近期，來(lái)自于麻省理工學(xué)院和布萊根婦女醫(yī)院的科學(xué)家們?cè)凇禛astroenterology》期刊發(fā)表文章，展示了他們一種治療炎性腸病（IBD）的新方法。研究團(tuán)隊(duì)利用超聲波技術(shù)，將沉默RNA送至結(jié)腸細(xì)胞內(nèi)，成功阻止了一種致病蛋白的表達(dá)。

　　文章作者、麻省理工學(xué)院Koch研究所博士后CarlSchoellhammer表示：“研究的亮點(diǎn)在于，借助超聲波實(shí)現(xiàn)分子的快速運(yùn)輸。借助這一技術(shù)，我們成功關(guān)閉了促炎分子的表達(dá)。”

　　將核酸分子導(dǎo)入細(xì)胞內(nèi)，抑制或者促進(jìn)靶向蛋白的表達(dá)，是治療疾病的一個(gè)潛在療法。但是如何將分子成功運(yùn)輸至靶向位置呢？Koch研究所教授、布萊根婦女醫(yī)院生物醫(yī)學(xué)工程師GiovanniTraverso帶領(lǐng)研究團(tuán)隊(duì)找到了一個(gè)相對(duì)簡(jiǎn)單的方法。

　　超聲波推動(dòng)RNA進(jìn)入細(xì)胞

　　早在2015年，研究團(tuán)隊(duì)就已經(jīng)成功證實(shí)，超聲波能夠提高藥物進(jìn)入胃腸道的運(yùn)輸效率。隨后，他們將目標(biāo)從藥物小分子轉(zhuǎn)向核酸大分子（例如RNA）。他們對(duì)小RNA（siRNA）很感興趣，因?yàn)樗梢猿聊邢蚧颉?/p>

　　但是，RNA在消化道中很容易被分解掉，而且運(yùn)輸難度更高，因?yàn)镽NA需要進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)部才能發(fā)揮功效。所以大多數(shù)運(yùn)輸RNA分子的嘗試都熱衷于將其包裝成顆?；蛘邔⑵湫薷某煽购怂崦赴姹?。

　　Traverso團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)，借助超聲波，他們并不需要給RNA制備專門(mén)的保護(hù)外套或者對(duì)其進(jìn)行化學(xué)修飾，因?yàn)樗軌蚩焖賹NA送至細(xì)胞內(nèi)。實(shí)現(xiàn)這一過(guò)程運(yùn)用的是一種瞬態(tài)空化現(xiàn)象（transientcavitation）：在低頻段，超聲波使液體產(chǎn)生微小氣泡，即空化泡。當(dāng)這些空化泡爆破時(shí)，會(huì)產(chǎn)生推動(dòng)力，促使分子進(jìn)入細(xì)胞。

　　研究人員運(yùn)用這一原理，將siRNA送至患有炎性腸病的小鼠細(xì)胞內(nèi)，成功使其抑制炎癥蛋白TNFα的表達(dá)。

　　結(jié)果發(fā)現(xiàn)，接受RNA和超聲波處理的小鼠體內(nèi)，TNFα蛋白表達(dá)水平下降了7至10倍，且患病小鼠的炎癥幾乎消失了。超聲波處理不會(huì)造成副作用。

　　研究還表明，他們可以利用這一方法傳遞mRNA，一種比siRNA分子量大、編碼蛋白質(zhì)表達(dá)的模板RNA。他們選擇了一個(gè)熒光蛋白基因，以驗(yàn)證該技術(shù)的潛力。未來(lái)，該技術(shù)能夠用于誘導(dǎo)細(xì)胞生成蛋白，從而治療因缺失某種酶類(lèi)而引發(fā)的疾病。

　　研究前景

　　這一最新技術(shù)不需要修飾和組裝RNA。研究人員相信，這一技術(shù)能夠應(yīng)用于治療胃腸道疾病以及其他部位的缺陷。Koch研究所教授、布萊根婦女醫(yī)院生物醫(yī)學(xué)工程師GiovanniTraverso強(qiáng)調(diào)：“超聲波有能力傳遞大量RNA，且不需要對(duì)其進(jìn)行任何修飾。”

　　目前，研究團(tuán)隊(duì)已經(jīng)成功創(chuàng)立了一家公司——SuonoBio，旨在進(jìn)一步推動(dòng)該技術(shù)的研發(fā)和應(yīng)用。他們正在嘗試研發(fā)一種能夠攜帶混有藥物或者RNA的液體、且能發(fā)射超聲波的小型設(shè)備，類(lèi)似于膠囊。他們希望，炎性腸病是他們的第一個(gè)治療目標(biāo)。

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