Nat Genet：如何實現(xiàn)癌癥治療“量體裁衣”，國際小組出新招

2017-01-18 來源：生物探索標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：急性髓性白血病是一種發(fā)展自骨髓細(xì)胞的侵襲性血液腫瘤。今年早些時候，該研究團(tuán)隊曾報道稱急性髓性白血病具有11種類型，每種類型具有不同的遺傳特征。

　　由威康信托基金會桑格研究所引領(lǐng)的國際合作項目證明了一個概念——未來癌癥患者有望得到真正的個性化治療。1月16日，該國際小組在《NatureGenetics》雜志上詳細(xì)說明了如何利用“知識庫（knowledgebank）”來為急性髓性白血?。ˋML）患者找到最佳治療方案。

　　構(gòu)建精準(zhǔn)醫(yī)療的有力武器——“知識庫”

　　急性髓性白血病是一種發(fā)展自骨髓細(xì)胞的侵襲性血液腫瘤。今年早些時候，該研究團(tuán)隊曾報道稱急性髓性白血病具有11種類型，每種類型具有不同的遺傳特征。在本報告中，他們揭示了如何利用患者的遺傳細(xì)節(jié)來預(yù)測預(yù)后和治療選擇。

　　利用來自德國和奧地利臨床試驗中的1540例AML患者數(shù)據(jù)，該研究小組建立了一個知識庫，該知識庫包含了患者的遺傳特征信息、治療進(jìn)度和結(jié)果。他們還開發(fā)了一種工具，用于展示從知識庫獲得的經(jīng)驗如何為新患者提供個性化治療的信息或最佳治療方案的信息。

　　對于年輕的AML患者，目前主要有兩種治療選擇——干細(xì)胞移植或化療。干細(xì)胞移植的使用率比較高，但有四分之一的患者死于移植并發(fā)癥，還有四分之一的患者會出現(xiàn)長期的副作用。權(quán)衡移植治愈率和早期死亡率對醫(yī)生和患者而言比較艱難。然而，這項研究表明，患者干細(xì)胞移植的利益和風(fēng)險是可以準(zhǔn)確計算的，從而使治療決策走向個性化。

　　量身定制治療方案

　　研究人員探索了臨床基因組數(shù)據(jù)匹配的“知識庫”如何支持臨床決策。他們用TheCancerGenomeAtlas項目中的獨立患者數(shù)據(jù)進(jìn)行了驗證，最后認(rèn)為多級統(tǒng)計模型準(zhǔn)確地預(yù)測病情緩解、復(fù)發(fā)和死亡的可能性。與網(wǎng)上公布的不同治療帶來的長期生存率相比，為個人量身定制的治療方案在保持總體生存率的情況下，能夠減少20-25%的造血干細(xì)胞移植。

　　本文資深作者威康信托基金會桑格研究所的PeterCampbell博士表示，與當(dāng)前醫(yī)生所用的方法相比，知識庫的方法能更詳細(xì)和更準(zhǔn)確地預(yù)測AML患者的未來。當(dāng)前指南的規(guī)則主要是基于少數(shù)基因研究結(jié)果，因而還比較簡單。對于任何患者，我們可以使用新工具來比較移植治療和化療可能帶來的結(jié)果，這意味著我們可以根據(jù)患者的獨特性來量身定制一個治療抉擇。

　　目前，該工具可供科學(xué)家在研究中使用，需要進(jìn)一步研究才能應(yīng)用于AML的臨床治療中。

　　將大規(guī)模的基因研究作為預(yù)測未來最佳治療方案的依據(jù)，這種想法也是當(dāng)前美國國家健康精密醫(yī)學(xué)研究所等機(jī)構(gòu)正在開展的項目。

　　知識庫需要不斷擴(kuò)充

　　本文第一作者，來自歐洲生物信息研究所的MoritzGerstung表示，癌癥是一種復(fù)雜的遺傳疾病。我們的研究只是舉例說明如何合理地將詳細(xì)的遺傳數(shù)據(jù)和臨床信息納入到患者的臨床決策中。我們只是在白血病中驗證了這一理念，理論上它也適用于其他癌癥的臨床決策中。我們的分析表明，要達(dá)到常規(guī)臨床應(yīng)用精度，知識庫需要包含上萬名患者數(shù)據(jù)。

　　本文共同作者德國烏爾姆大學(xué)的HartmutD？hner博士表示，構(gòu)建知識庫并不容易。為了能夠準(zhǔn)確預(yù)測治療，我們需要成千上萬的患者數(shù)據(jù)和所有類型腫瘤的數(shù)據(jù)。此外，隨著新療法的獲批使用，知識庫需要不斷地更新。

　　隨著基因檢測進(jìn)入常規(guī)臨床試驗，科學(xué)家們有更多的機(jī)會來了解患者的遺傳信息。作者認(rèn)為該研究也證明了基因檢測的價值。

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