研究人員組成的跨學(xué)科國(guó)際小組發(fā)現(xiàn)了新的生物物理標(biāo)志，可以幫助提高對(duì)鐮狀細(xì)胞病治療的認(rèn)識(shí)，向治療該遺傳性血液疾病邁出了重要的一步。每年約有8萬(wàn)至10萬(wàn)美國(guó)人發(fā)病。

　　鐮狀細(xì)胞疾病患者的血紅蛋白形狀異常，血紅蛋白是體內(nèi)紅細(xì)胞用于攜帶氧氣的蛋白質(zhì)。正常紅細(xì)胞是雙凹圓盤形，很容易變形和伸展，易于通過(guò)人體狹窄的血管。在鐮狀細(xì)胞病中，異常血紅蛋白形成纖維，當(dāng)缺氧時(shí)，導(dǎo)致紅細(xì)胞變得扁平、呈鐮刀狀或變硬。這種形狀和硬度的變化會(huì)導(dǎo)致紅細(xì)胞被卡在血管里，阻止氧氣運(yùn)輸至周圍組織。這會(huì)引起貧血和極度疼痛，影響身體組織和器官的健康狀況。

　　目前，羥基脲是唯一FDA批準(zhǔn)用于治療鐮狀細(xì)胞病的藥物。該藥物改善紅細(xì)胞的鐮狀，并用于治療疼痛和減輕某些患者對(duì)輸血的需要，但它并不是在所有患者中都奏效。研究人員一直爭(zhēng)論不休的是，該藥物發(fā)揮作用的機(jī)制是什么。有些人認(rèn)為，它的工作原理是重新激活胎兒血紅蛋白，它的氧氣運(yùn)送能力優(yōu)于異常鐮狀血紅蛋白。還有人認(rèn)為它的工作原理是增加紅細(xì)胞的體積，降低了鐮刀狀血紅蛋白的濃度。

　　在目前的研究中，國(guó)際研究小組評(píng)估了正常氧濃度條件下，紅細(xì)胞的生物物理性質(zhì)—形狀、表面積和體積，生物力學(xué)性能—柔韌性和粘性，使用電磁波來(lái)測(cè)量物理性質(zhì)上的微小差異。該技術(shù)，被稱為公共路徑干涉顯微鏡，使研究人員能夠獲得該細(xì)胞的三維圖。

　　從鐮狀細(xì)胞病患者采集血液樣品，研究人員根據(jù)紅細(xì)胞的密度將它們分成四組。正常的、圓盤狀的紅血細(xì)胞密度最小，而嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞密度最大。然后，他們采集了接受羥基脲治療和未接受治療的患者的血液樣品。接受治療的患者紅細(xì)胞在所有密度的細(xì)胞中，生物物理和力學(xué)性能表現(xiàn)出改進(jìn)。此外，使用改進(jìn)的羥基脲治療的人紅細(xì)胞的物理性質(zhì)相關(guān)的改善與血球容積關(guān)聯(lián)更大，相比與胎兒血紅蛋白水平。

　　研究人員希望這些生物物理標(biāo)志可以與生化和分子水平的標(biāo)記物相結(jié)合，以評(píng)估患的嚴(yán)重程度，確定羥基脲治療對(duì)患者是否有效，并監(jiān)測(cè)該治療的效果。