2016年6月，一項(xiàng)研究比較多發(fā)性骨髓瘤自體干細(xì)胞移植后單次vs連續(xù)高劑量馬法蘭的長期結(jié)果。結(jié)果顯示單次療法不劣效于連續(xù)療法。

　　這項(xiàng)前瞻性、隨機(jī)III期試驗(yàn)GMMG-HD2旨在證實(shí)新確診的多發(fā)性骨髓瘤（MM）自體干細(xì)胞移植后單次（A組）vs連續(xù)（B組）高劑量馬法蘭（HDM/ASCT）無事件生存期的非劣效性，共納入358名可評(píng)估的患者[意向性分析（ITT）人群，單次/連續(xù)HDM/ASCT：n=177/181]。

　　中位隨訪11年以上后，計(jì)劃使用非劣效閾值為2年無事件生存率的15%，來驗(yàn)證單次vs連續(xù)HDM/ASCT的非劣效性。在ITT人群中未觀察到無事件生存率（P=0.53）或總生存率（OS）（P=0.33）的差異。

　　在連續(xù)組中，26%（n=47/181）患者因非醫(yī)學(xué)原因拒絕第二次HDM/ASCT。接受完整干預(yù)的人群分析（PP）中，納入接受干預(yù)的患者（單次/連續(xù)HDM/ASCT：n=156/93）和因醫(yī)學(xué)原因未接受第2次HDM/ASCT的患者（12%，n=22/181），無事件生存率（P=0.61）或總生存率（P=0.16）沒有差異。在連續(xù)組的ITT和PP中，HDM/ASCT的完全響應(yīng)率從第1次增加至第2次（均P=0.04）。整個(gè)ITT的10年總生存率是34%（95%置信區(qū)間：29%～40%）。連續(xù)組中第1次復(fù)發(fā)后的總生存率顯著縮短（P=0.04）。本研究中多發(fā)性骨髓瘤中單次HDM/ASCT不劣效于連續(xù)HDM/ASCT。