本周一,生物制藥Incyte公司宣布了一項(xiàng)III期臨床COMFORT-I研究的五年數(shù)據(jù),評估了藥物Jakafi在中等或高度風(fēng)險(xiǎn)的骨髓纖維化患者中的長期安全性和有效性。與安慰劑相比,使用Jakafi的患者在后續(xù)結(jié)果中總體生存期得到了顯著延長,經(jīng)治療后死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了31%。
除此以外,持續(xù)接受Jakafi五年治療的59%(155中的92名)患者的脾臟體積至少縮小了35%。經(jīng)24周治療后,血紅蛋白和血小板計(jì)數(shù)在五年之間保持穩(wěn)定。這些數(shù)據(jù)在日前正在舉行的2016美國臨床腫瘤學(xué)學(xué)會(huì)(ASCO)年會(huì)上得到公布。
血癌藥物顯著延長存活期" width="400" height="300" src="http://img.jianke.com/article/201606/20160609184209349.gif" />
骨髓纖維化(myelofibrosis)是一組罕見血癌。骨髓纖維化患者由于骨髓造血組織中膠原增生,不再能產(chǎn)生足夠的正常血細(xì)胞,引起脾或肝臟增大。骨髓纖維化是一種慢性疾病,往往導(dǎo)致骨髓疤痕和一系列有顯著機(jī)體衰弱癥狀的疾病,如貧血、疲勞和瘙癢,患者的生活質(zhì)量急劇下降。而且,確診后患者的平均存活時(shí)間僅為5-6年。骨髓纖維化的患病機(jī)理目前不是很明朗,但有50%到60%患病群體攜帶JAK2基因的特異性突變。Jakafi是美國FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)骨髓纖維化治療藥物,是一種口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制劑,可以通過調(diào)節(jié)血液和免疫功能治療骨髓纖維化。
Incyte公司的首席醫(yī)療官StevenStein博士說道:“Jakafi已經(jīng)治療中等或高度風(fēng)險(xiǎn)的骨髓纖維化患者達(dá)五年之久了,這些研究結(jié)果顯示出了非常重要的有關(guān)該治療的長期臨床效益。我們在COMFORT-I研究中觀察到了患者脾臟體積持續(xù)縮小以及整體生存率的提高,這都是非常有意義的指數(shù)。”