慢性髓性白血?。–ML)是一種因正常髓樣細(xì)胞惡變引起的骨髓增殖性疾病。酪氨酸激酶抑制劑是當(dāng)今治療CML的首選。異基因造血干細(xì)胞移植(HSCT)被認(rèn)為是挽救治療。2016年3月,發(fā)表在《Leukemia》的一項(xiàng)研究對(duì)兩種治療方法治療新發(fā)CML患者的長(zhǎng)期治療結(jié)局進(jìn)行比較。
酪氨酸激酶抑制劑是當(dāng)今治療慢性髓性白血病(CML)的首選。異基因造血干細(xì)胞移植(HSCT)被視為挽救治療。該前瞻性隨機(jī)CML研究IIIA納入1997年7月~2004年1月來(lái)自143所醫(yī)療中心的669名新確診為CML的患者。其中427名符合HSCT標(biāo)準(zhǔn)的患者被隨機(jī)分為成功匹配的家屬供體首次HSCT組(組A;N=166名患者)和最佳藥物治療組(組B;N=261)。主要終點(diǎn)為長(zhǎng)期生存。
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兩組間的生存率并沒(méi)有差異[10年生存:0.76(95%置信區(qū)間(CI):0.69~0.82)vs0.69(95%CI:0.61~0.76)],但卻受疾病和移植風(fēng)險(xiǎn)的影響。組B中,低移植風(fēng)險(xiǎn)患者的生存優(yōu)于高危(P<0.001)和非高危疾病患者(P=0.047)。進(jìn)入急變期后,患者進(jìn)行或沒(méi)有進(jìn)行HSCT的生存并無(wú)差異。有明顯更多的A組患者有分子層次緩解(56%vs39%;P=0.005)和免受藥物治療的機(jī)會(huì)(56%vs6%;P<0.001)。癥狀和Karnofsky評(píng)分差異不顯著。在廣泛應(yīng)用酪氨酸激酶抑制劑的時(shí)代,同時(shí)考慮疾病和移植風(fēng)險(xiǎn)時(shí),HSCT仍然是一種有效治療選擇。