日本藥企衛(wèi)材（Eisai）近日宣布，該公司內(nèi)部研發(fā)的新型抗癌藥Halaven（甲磺酸艾瑞布林）治療晚期或轉(zhuǎn)移性軟組織肉瘤（STS）的一項(xiàng)III期臨床研究（Study309）的積極頂線數(shù)據(jù)已于近日在線發(fā)表于國(guó)際頂尖醫(yī)學(xué)期刊《柳葉刀》（TheLancet）。

　　Halaven是一種軟海綿素類（halichondrin）微管動(dòng)力學(xué)抑制劑，具有新穎的作用機(jī)制，該藥是唯一的一種單藥化療藥物，由衛(wèi)材內(nèi)部發(fā)現(xiàn)和開發(fā)，于2010年首次獲FDA批準(zhǔn)用于轉(zhuǎn)移性乳腺癌的治療。今年1月，Halaven再獲FDA批準(zhǔn)晚期脂肪肉瘤新適應(yīng)癥，此次批準(zhǔn)也標(biāo)志著FDA基于統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善的總生存期（OS）數(shù)據(jù)所批準(zhǔn)的Halaven的第二個(gè)適應(yīng)癥，而Halaven也由此成為全球首個(gè)可顯著延長(zhǎng)晚期脂肪肉瘤患者生存的新型抗癌藥。目前，歐盟及日本監(jiān)管機(jī)構(gòu)也正在審查Halaven治療軟組織肉瘤的新適應(yīng)癥申請(qǐng)。在美國(guó)和日本，Halaven均被授予治療軟組織肉瘤的孤兒藥地位。

　　Study309是一項(xiàng)多中心、開放標(biāo)簽、隨機(jī)III期研究，在452例（年齡18歲及以上）經(jīng)標(biāo)準(zhǔn)療法（包括蒽環(huán)類及至少一種其他化療方案）治療后病情進(jìn)展的局部晚期或復(fù)發(fā)性和轉(zhuǎn)移性軟組織肉瘤（STS，2種亞型：平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤）患者中開展，評(píng)估了Halaven相對(duì)于化療藥物達(dá)卡巴嗪（dacarbazine）的療效和安全性。數(shù)據(jù)顯示，與達(dá)卡巴嗪治療組相比，Halaven治療組總生存期（OS）得到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著延長(zhǎng)（中位OS：13.5個(gè)月

　　vs11.5個(gè)月，HR=0.77，95%CI:0.62-0.95，p=0.0169），達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。研究中，Halaven治療組最常見的治療相關(guān)不良反應(yīng)（發(fā)生率≥25%）包括疲勞、中性粒細(xì)胞減少、惡心、脫發(fā)、便秘、周圍神經(jīng)病變、腹痛及發(fā)熱，這與Halaven已知的副作用一致。

　　值得一提的是，Halaven是迄今為止首個(gè)也是唯一一個(gè)在III期臨床中治療晚期或復(fù)發(fā)性和轉(zhuǎn)移性軟組織肉瘤（STS，平滑肌肉瘤、脂肪肉瘤）表現(xiàn)出總生存期（OS）受益的單一制劑系統(tǒng)療法。

　　軟組織肉瘤（STS）是對(duì)發(fā)生于全身軟組織（脂肪、肌肉、神經(jīng)、纖維組織、血管）的一大類惡性腫瘤的統(tǒng)稱。據(jù)估計(jì)，在美國(guó)每年確診病例約1.2萬例，歐洲約2.9萬例。據(jù)日本MHLW開展的一項(xiàng)調(diào)查顯示，日本約有4000例患者。