美國FDA于2015年9月4日批準WellstatTherapeutics的Vistogard(uridinetriacetate,尿苷三醋酸甘油酯)遺傳性乳清酸尿癥(先天性高尿酸血癥),同時授予孤兒藥和優(yōu)先審查;2015年12月11日FDA又批準該藥用于治療成人和兒童服用過量的癌癥治療fluorouracil(氟尿嘧啶)或capecitabine(卡培他濱),或接受癌癥治療的四天內產生某些嚴重或危及生命的情況。同時,FDA指定Vistogard為孤兒藥,同時還授予優(yōu)先審查和快速通道的資格。短短兩個多月,一個藥兩個適應癥被批準,可謂速度,但看評價還不錯,可見WellstatTherapeutics公司計劃安排的不錯,也許不久又會冒出什么適應癥被批準呢,期待他的發(fā)展。
FDA的藥物評價和研究中心血液學和腫瘤學辦公室主任RichardPazdur,M.D.,說:'癌癥治療的選擇不僅取決于哪種藥可能是最有效和良好的耐受性,還取決于確保正確的劑量在適當的時間間隔。雖然罕見,無意識的過量是可能發(fā)生的,今天的批準是一種這類療法的第一種批準,可以挽救那些因這些化療藥物的過量或產生危及生命的藥物毒性的患者.'
Fluorouracil(氟尿嘧啶,采取輸液)和capecitabine(卡培他濱,口服)是相似的化療方法,已經治療多種癌癥幾十年來了,包括乳腺癌和胃腸道癌。發(fā)生服用氟尿嘧啶或卡培他濱過量是罕見的,但當它發(fā)生時,影響嚴重,可能致命。
Vistogard,以口服吸收,阻止氟尿嘧啶化療所致細胞損傷和細胞死亡。當服用過量(無論有癥狀)或早發(fā)性(內四天)后,病人應盡快服用Vistogard。病人的衛(wèi)生保健提供者將確定當服用Vistogard治療后什么時候回歸先前的狀態(tài)。
Vistogard的有效性和安全性,通過研究了135例患者,包括成人和兒童,在兩個分離試驗中接收過量的氟尿嘧啶或卡培他濱,或過早發(fā)性、危及生命的毒性(96小時內收到氟尿嘧啶(不是由于過量))。研究的主要措施是生存在30天或直到化療可以恢復之前30天狀態(tài)。那些接受Vistogard治療的患者,97%的人還活著在30天。那些治療Vistogard的早期發(fā)病嚴重或危及生命的毒性,89%的人30天后還活著。在這兩項研究中,33%的患者在少于30天恢復起來。
Vistogard不推薦用于治療與氟尿嘧啶或卡培他濱相關聯非緊急不良反應,因為Vistogard可能會減少這些藥物的療效。
Vistogard最常見的副作用是腹瀉、嘔吐和惡心。