近日，廣藥集團(tuán)宣布建立全球首例研發(fā)成功的基因敲除犬模型，這是國家“十二五”重大新藥創(chuàng)制專項——“實驗用Beagle犬及疾病模式犬研究開發(fā)平臺”的研究成果，建立了犬的基因打靶技術(shù)體系，填補(bǔ)了世界空白。

　　“國家犬類實驗動物種子中心”、“國家廣州新藥安全評價研究重點實驗室”和廣州醫(yī)藥研究總院有限公司深知開發(fā)疾病模式犬的迫切性和重要性。廣州醫(yī)藥研究總院有限公司董事長應(yīng)軍研究員前瞻性地提出開展犬類大動物疾病模型的研究、開發(fā)基因修飾疾病模式犬，并將此確定為重點戰(zhàn)略發(fā)展內(nèi)容之一，且親自牽頭組成研究團(tuán)隊實施研究計劃。2011年，他們聯(lián)合南京大學(xué)模式動物研究所高翔教授研究團(tuán)隊申報成功“實驗用Beagle犬及疾病模式犬研究開發(fā)平臺”，成為了國家“十二五”科技重大專項中唯一中標(biāo)的犬類實驗動物平臺單位。在項目研究過程中，研究團(tuán)隊又邀請中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院賴良學(xué)研究員研究團(tuán)隊加入。通過三家單位的強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合、攻堅克難，經(jīng)過三年的潛心研究，終于獲得世界首例基因敲除犬，成功建立犬類動物基因打靶體系，為人類重大疾病模型犬的研究奠定了重要基礎(chǔ)。

　　世界首例基因敲除犬技術(shù)取得突破，是繼2005年韓國科學(xué)家成功培育出世界首頭“斯納皮”克隆犬之后的科學(xué)研究史上又一項里程碑式的偉大進(jìn)步；也是續(xù)2014年中國南京大學(xué)等科學(xué)家成功對食蟹猴進(jìn)行精確基因修飾之后對基因技術(shù)的又一項偉大突破，將為人類重大疾病的治療以及創(chuàng)新藥物的開發(fā)奠定重要基礎(chǔ)。“利用CRISPR/Cas9技術(shù)成功培育兩只肌肉生長抑制素（MSTN）基因敲除犬”這一科研成果于2015年10月12日被分子細(xì)胞生物學(xué)雜志在線收錄發(fā)表，驗證了全球首次建立的犬的基因打靶技術(shù)體系，填補(bǔ)了世界空白。這也促使此項研究成果迅速得到國內(nèi)外眾多媒體的重點關(guān)注和約訪。

　　據(jù)悉，此前廣州醫(yī)藥研究總院有限公司還研制出了自發(fā)性前列腺肥大、高血壓等疾病犬模型，并已為上海市計劃生育科學(xué)研究所、廣州珠江醫(yī)院等提供疾病模式犬服務(wù)，同時對自發(fā)性前列腺肥大犬致病機(jī)制進(jìn)行研究，確定了其發(fā)病機(jī)制與人相似，并在臨床上得到驗證。該公司還在開展神經(jīng)退行性、心血管疾病等基因修飾疾病模型犬的研究，不久后將可以應(yīng)用于新藥安全性評價與研究開發(fā)，為我國醫(yī)學(xué)及生物醫(yī)藥的研究提供重要技術(shù)支撐。

　　研究人員表示，將繼續(xù)以Beagle犬為基礎(chǔ)進(jìn)一步拓展自發(fā)性疾病的篩選，以期獲得更多的自發(fā)性Beagle犬疾病模型，并以此建立疾病模式犬產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)；此外，還將繼續(xù)聯(lián)合南京大學(xué)、中科院廣州生健院的科研團(tuán)隊，并期待與國外具有頂尖基因修飾疾病模型制備技術(shù)單位合作，形成犬、豬、鼠動物疾病模型研究與開發(fā)應(yīng)用大聯(lián)盟，全方位開展疾病模式動物研究工作，加快成果擴(kuò)大及應(yīng)用，促進(jìn)我國生物醫(yī)藥發(fā)展和提高我國居民健康水平。