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震驚!FDA批準(zhǔn)的抗癌新藥74%沒用

2014-11-14 來(lái)源:健客網(wǎng)社區(qū)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:引起患者和消費(fèi)者組織的大規(guī)模抗議。罕見病藥物尤其嚴(yán)重,F(xiàn)DA幾乎總是在消費(fèi)者要求加速審批的壓力下。所以造成現(xiàn)在這種狀況原因是多方面的。
  近日,美國(guó)密爾沃基一本叫做《SentinelandMedPageToday》的雜志發(fā)表一篇文章分析過去10年FDA批準(zhǔn)上市的抗癌藥,結(jié)果發(fā)現(xiàn)在54個(gè)上市新藥中有74%的藥物沒有證據(jù)顯示能延長(zhǎng)患者壽命,也不能改善患者生活質(zhì)量。
 
  在2004-2011年上市的26個(gè)新藥中只有3個(gè)顯示能延長(zhǎng)患者壽命而且還不是很長(zhǎng)。文章作者質(zhì)疑是否患者和支付部門應(yīng)該為療效不確定但動(dòng)輒10萬(wàn)美元一年的高藥價(jià)買單。

 
  從表面上看FDA批準(zhǔn)這么多療效未知的藥物實(shí)在有瀆職之嫌,但實(shí)際情況要復(fù)雜得多。
 
  癌癥依然是致死率很高的惡性疾病,F(xiàn)DA為了讓面臨死神的癌癥病人有最大機(jī)會(huì)生存開辟了多個(gè)快速審批通道。其中一個(gè)是如果藥物能縮小患者腫瘤或延長(zhǎng)無(wú)進(jìn)展生存期則可以快速上市,但生存期療效廠家應(yīng)該在上市后做臨床實(shí)驗(yàn)證實(shí)。
 
  遺憾的是藥物應(yīng)答和無(wú)進(jìn)展生存期并不是總和生存期一致,而且有時(shí)生存期很難證實(shí)因?yàn)殍b于癌癥患者可能只有一線機(jī)會(huì)生存很多療效實(shí)驗(yàn)允許交叉用藥,即對(duì)照組的患者如果病情惡化可以轉(zhuǎn)到用藥組,這為生存期的確定增加了難度。但是如果沒有生存期或生活質(zhì)量數(shù)據(jù)的確不應(yīng)該向病人和支付部門收取高額費(fèi)用。
 
  需要說明的是患者和消費(fèi)者組織有時(shí)的確需要惡性疾病藥物在療效確證之前上市。前一陣美國(guó)科羅拉多州州長(zhǎng)JohnHickenlooper簽署了一項(xiàng)所謂嘗試權(quán)法案,即允許生命垂?;颊咴谒幸延兴幬餆o(wú)效時(shí)可以使用已完成I期實(shí)驗(yàn)但尚未上市的新藥。

  六年前羅氏的抗癌藥Avastin通過快速通道上市(三陰性乳腺癌那
 
  個(gè)適應(yīng)癥)但后來(lái)證明沒有生存期療效被FDA撤市,引起患者和消費(fèi)者組織的大規(guī)??棺h。罕見病藥物尤其嚴(yán)重,F(xiàn)DA幾乎總是在消費(fèi)者要求加速審批的壓力下。所以造成現(xiàn)在這種狀況原因是多方面的。
 
  另一個(gè)問題是FDA只負(fù)責(zé)批準(zhǔn)藥物但無(wú)權(quán)定價(jià)。以前這個(gè)問題不突出,但最近新藥價(jià)格不斷飆升而各國(guó)政府又紛紛陷入財(cái)政危機(jī)之中,所以對(duì)藥品是否物有所值開始嚴(yán)格審查。英國(guó)著名的NICE已經(jīng)拒絕為多個(gè)癌癥新藥支付廠家要求的藥價(jià),德國(guó)也迫使一些EMA批準(zhǔn)的藥物從德國(guó)市場(chǎng)退出。以后的趨勢(shì)將是支付部門比藥監(jiān)部門擁有更大權(quán)力,得到上市許可只是一小步,得到支付部門的認(rèn)可才是最關(guān)鍵的。
 
 
  在研發(fā)經(jīng)費(fèi)有限的現(xiàn)在支付部門的政策對(duì)新藥研發(fā)有著重要的導(dǎo)向作用,如果沒有證據(jù)能延長(zhǎng)患者壽命或僅延長(zhǎng)一兩個(gè)月壽命的新藥都可以賣一年10萬(wàn)美元那么廠家在利益驅(qū)使下必然會(huì)做出更多這樣的藥物。
 
  比如現(xiàn)在只占肺癌5%的ALK變異亞型藥物除了兩個(gè)上市的還有5、6個(gè)在晚期臨床。這些后來(lái)的同類藥物能為患者和社會(huì)帶來(lái)多少價(jià)值實(shí)在令人懷疑。支持他們做這類產(chǎn)品的動(dòng)力是高藥價(jià)和相對(duì)低風(fēng)險(xiǎn)。而這個(gè)高藥價(jià)間接鼓勵(lì)了研發(fā)資源的浪費(fèi),這些研發(fā)經(jīng)費(fèi)應(yīng)該用在更可能為人類造福的其它科研活動(dòng)中。
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