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基因療法又添新用途！有望治療糖尿??！

2018-01-09 來源：中美腫瘤會(huì)診中心  標(biāo)簽： 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要：令人困擾的是小鼠最終會(huì)回到糖尿病狀態(tài)，這表明這種治療方法不能代替該疾病目前的治療方法

 　　治療1型糖尿病的成功策略需要恢復(fù)被免疫系統(tǒng)破壞的胰腺β細(xì)胞的功能，并克服胰島素產(chǎn)生細(xì)胞的進(jìn)一步破壞。研究人員注入了攜帶伴隨Pdx1和MafA表達(dá)的腺病毒，通過胰管將α細(xì)胞重編程為功能性β細(xì)胞，并在β細(xì)胞-毒素誘導(dǎo)的糖尿病小鼠和自身免疫性非肥胖糖尿?。∟OD）小鼠中恢復(fù)了他們的血糖水平。在重建自身免疫性糖尿病之前，毒素誘導(dǎo)的糖尿病小鼠和新胰島素+細(xì)胞中的血糖正常持續(xù)存在于自身免疫NOD小鼠中4個(gè)月。該基因治療策略還誘導(dǎo)毒素處理的人類胰島中的α至β細(xì)胞轉(zhuǎn)化，其在移植后恢復(fù)NOD/SCID小鼠中的血糖水平。因此，這種策略可能代表了一種新的治療方法，可用于補(bǔ)充免疫抑制，以增強(qiáng)內(nèi)源性胰島素的產(chǎn)生。此研究為進(jìn)一步研究人類1型糖尿病提供了一個(gè)潛在的基礎(chǔ)。

 
　　1型糖尿病是一種慢性疾病，其中免疫系統(tǒng)攻擊和破壞胰腺中產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞，導(dǎo)致高血糖水平。“CellStemCell”1月4日發(fā)表的一項(xiàng)研究表明，在糖尿病小鼠中，基因治療方法可以延長(zhǎng)功能性β細(xì)胞的長(zhǎng)期生存期以及長(zhǎng)時(shí)間的正常血糖水平。研究人員使用腺相關(guān)病毒（AAV）載體將兩種蛋白質(zhì)Pdx1和MafA遞送到小鼠胰腺中，Pdx1和MafA將豐富的α細(xì)胞重編程為功能性的產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞。
 
　　匹茲堡大學(xué)醫(yī)學(xué)院的高級(jí)研究作者GeorgeGittes說：“這項(xiàng)研究基本上可在臨床上實(shí)現(xiàn)的，通過該技術(shù)對(duì)自身免疫性糖尿病的簡(jiǎn)單單一干預(yù)，可恢復(fù)其正常的血糖，重要的是沒有免疫抑制。在可預(yù)見的未來，1型和2型糖尿病患者的臨床試驗(yàn)是相當(dāng)現(xiàn)實(shí)的，因?yàn)樘悄虿∧孓D(zhuǎn)效果令人印象深刻，同時(shí)患者進(jìn)行AAV基因治療也具有可行性”。
 
　　全世界大約有9％的成年人患有糖尿病，這會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的健康問題，如心臟病，神經(jīng)損傷，眼睛疾病和腎臟疾病。糖尿病治療的一個(gè)基本目標(biāo)是保存和恢復(fù)功能性β細(xì)胞，從而補(bǔ)充稱為胰島素的激素水平，其將血糖轉(zhuǎn)移到細(xì)胞中以促進(jìn)其能量需求。但在1型糖尿病患者中，β細(xì)胞替代療法很可能注定失敗，因?yàn)樾录?xì)胞可能成為破壞原始細(xì)胞的同一自身免疫的受害者。
 
　　這個(gè)問題的一個(gè)可能的解決方案是將其他細(xì)胞類型重新編程成功能性的β樣細(xì)胞，其可以產(chǎn)生胰島素但是不同于β細(xì)胞，因此不被免疫系統(tǒng)識(shí)別或攻擊。為了探索這種方法的可行性，匹茲堡大學(xué)醫(yī)學(xué)院的Gittes設(shè)計(jì)了一種AAV載體，用于遞送稱為Pdx1和MafA的小鼠胰腺蛋白質(zhì)，它們支持β細(xì)胞的成熟，增殖和功能。目標(biāo)是從胰腺α細(xì)胞產(chǎn)生功能性β樣細(xì)胞，這可能是β細(xì)胞替代的理想來源。例如，α細(xì)胞豐富，類似于β細(xì)胞，處于正確的位置，所有這些都可以促進(jìn)重編程。
 
　　通過比較正常β細(xì)胞和源自α細(xì)胞的產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞的基因表達(dá)模式，研究人員證實(shí)了近乎完整的細(xì)胞重編程。這種基因治療方法在糖尿病小鼠中恢復(fù)了其正常的血糖水平，通常約持續(xù)四個(gè)月，新產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞幾乎全部來自α細(xì)胞。而且，該策略成功地從人類α細(xì)胞中產(chǎn)生功能性的產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞。
 
　　Gittes說：“病毒基因療法似乎創(chuàng)造了這些新的產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞，這些細(xì)胞對(duì)自身免疫攻擊相對(duì)有抵抗力。“這種抵抗似乎是由于這些新細(xì)胞與正常胰島素細(xì)胞稍有不同，以至于免疫系統(tǒng)不能很好地發(fā)揮作用。這種方法的幾個(gè)特點(diǎn)可以移植到人類身上。首先，本研究中使用的AAV載體目前正在進(jìn)行各種人類基因治療試驗(yàn)。此外，病毒載體可以通過常規(guī)進(jìn)行的非手術(shù)內(nèi)窺鏡程序直接遞送至人類胰腺;然而，這個(gè)程序可引起胰腺炎癥。另外，不需要免疫抑制，所以患者可以避免相關(guān)的副作用，如感染風(fēng)險(xiǎn)增加。
 
　　然而，令人困擾的是小鼠最終會(huì)回到糖尿病狀態(tài)，這表明這種治療方法不能代替該疾病目前的治療方法。Gittes說：“對(duì)小鼠復(fù)發(fā)性糖尿病的保護(hù)并不是永久性的，盡管一些研究表明該在小鼠體內(nèi)會(huì)加速進(jìn)行，所以在小鼠中4個(gè)月可能會(huì)轉(zhuǎn)化為人類的幾年。目前，研究人員正在靈長(zhǎng)類動(dòng)物測(cè)試他們的方法。Gittes說：“如果我們能夠在非人類的靈長(zhǎng)類動(dòng)物中取得療效，我們將開始與FDA合作，獲得在1型和2型糖尿病患者中使用這種病毒基因療法的批準(zhǔn)”。
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