新進(jìn)展！默克雙功能免疫療法獲“孤兒藥”認(rèn)定

2018-12-11 來源：健客社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥聯(lián)盟

摘要：前景可期！

近年來，免疫療法在癌癥治療領(lǐng)域不斷取得新進(jìn)展。

當(dāng)?shù)貢r(shí)間12月10日，默克宣布美國食品藥品管理局（FDA）已授予其雙功能免疫療法M7824孤兒藥資格，用于治療膽管癌。這也是雙功能免疫療法首次被指定用于膽管癌的治療。

膽管癌是一組罕見侵襲性胃腸癌的統(tǒng)稱，包括肝內(nèi)膽管細(xì)胞癌、肝外膽管癌和膽囊癌。

該疾病發(fā)病范圍廣，老年人、中年人、青年人均可發(fā)病，且近年來，其全球發(fā)病率呈明顯上升趨勢(shì)。

膽管癌起病隱匿、惡性程度高，發(fā)現(xiàn)時(shí)大多已至晚期，患者平均生存期僅為1年左右。

目前，該疾病病因尚不清楚，且治療方式十分有限，聯(lián)合鉑類化療為晚期膽管癌患者主要治療方案之一。

然而，該療法雖能緩解患者癥狀、延長生存期，但效果十分有限。臨床結(jié)果顯示，半數(shù)以上患者會(huì)在8個(gè)月左右發(fā)生疾病進(jìn)展，并迅速惡化。

因此，新療法的出現(xiàn)，對(duì)于該疾病治療具有重要意義。

M7824被稱為“升級(jí)版PD-1抗體”，它是一種同時(shí)靶向PD-L1和轉(zhuǎn)化生長因子-β（TGF-β）的雙功能融合蛋白，能夠提高癌癥治療效率，降低聯(lián)合用藥副作用。

今年10月舉行的歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)上，默克公布了M7824治療的第一份臨床活性數(shù)據(jù)。

結(jié)果顯示，根據(jù)IRC評(píng)估，在經(jīng)過鉑類一線治療后病情仍進(jìn)展的30例晚期膽道系統(tǒng)腫瘤亞洲患者中，該藥物可實(shí)現(xiàn)20%客觀緩解率。并且，所有PD-L1水平患者對(duì)該藥物皆具有反應(yīng)，反應(yīng)持續(xù)時(shí)間為8.3個(gè)月至13.9個(gè)月以上。

M7824是新型聯(lián)合療法的重要組成部分，該療法有望通過利用免疫系統(tǒng)的力量，來解決難治性腫瘤的復(fù)雜類型。

資料顯示，目前已有670多名不同類型實(shí)體腫瘤患者接受了M7824治療。

根據(jù)公布的多項(xiàng)臨床研究結(jié)果，除膽管癌外，該療法在其他癌癥治療方面同樣極具潛力。

癌癥類型：非小細(xì)胞肺癌

試驗(yàn)對(duì)象：未接受過PD-1抑制劑治療的晚期非小細(xì)胞肺癌患者

試驗(yàn)結(jié)果：通過2周1次1200mg M7824治療，PD-L1不小于1%的患者總體緩解率達(dá)到40.7%； PD-L1不小于80%的患者總體緩解率達(dá)到71.4%。

癌癥類型：HPV相關(guān)腫瘤

試驗(yàn)對(duì)象：12名HPV感染患者

試驗(yàn)結(jié)果： 1名腫瘤完全消失，4名腫瘤明顯縮小，1名腫瘤穩(wěn)定不進(jìn)展，總體有效率達(dá)41.7%。

癌癥類型：胰腺癌

試驗(yàn)對(duì)象：1名61歲局部晚期胰腺癌男性患者

試驗(yàn)結(jié)果：治療后3個(gè)月，病情出現(xiàn)緩解；6個(gè)月后，掃描結(jié)果證明，疾病縮減了49%。