據(jù)FDA官方網(wǎng)站消息，28日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了用于治療成人Lambert-Eaton肌無力綜合征的Firdapse藥片。這是FDA首次批準(zhǔn)Lambert-Eaton肌無力綜合征的治療藥物。

肌無力綜合征是一種罕見的自身免疫性疾病，影響神經(jīng)和肌肉之間的連接。

肌無力綜合征分為先天性肌無力綜合征和獲得性肌無力綜合征兩類。

先天性肌無力綜合征是指遺傳基因突變導(dǎo)致神經(jīng)肌肉接頭發(fā)生病變，通常在出生后出現(xiàn)肢體無力，神經(jīng)重復(fù)電刺激出現(xiàn)明顯遞減現(xiàn)象，肌酸激酶、抗乙酰膽堿受體抗體正常。

獲得性肌無力綜合征即Lambert-Eaton肌無力綜合征，是小細(xì)胞肺癌導(dǎo)致的肢體無力，可發(fā)現(xiàn)抗突觸前膜抗體，同時(shí)神經(jīng)重復(fù)電刺激可出現(xiàn)明顯遞增現(xiàn)象，需進(jìn)一步檢查電生理、免疫抗體。

肌無力綜合征可能與其他自身免疫性疾病有關(guān)，但更常見于癌癥患者，如小細(xì)胞肺癌，其發(fā)病時(shí)間早于或與癌癥診斷同時(shí)發(fā)生。

據(jù)估計(jì)，全球每百萬人中有三人患有肌無力綜合征。

在肌無力綜合征患者中，身體自身的免疫系統(tǒng)攻擊神經(jīng)肌肉連接部位，破壞神經(jīng)細(xì)胞向肌肉細(xì)胞發(fā)送信號(hào)的能力，導(dǎo)致肢體近端肌群無力和易疲勞。

“在日?；顒?dòng)中，肌無力綜合征患者有明顯的虛弱和疲勞癥狀，長期以來，人們?cè)谔剿髦委熯@種罕見疾病的方法。”FDA藥物評(píng)估和研究中心神經(jīng)病學(xué)產(chǎn)品部主任、醫(yī)學(xué)博士比利·鄧恩說。

Firdapse是一種口服的、非特異性的、電壓依賴性的鉀（K+）通道阻滯劑，可引起突觸前膜的去極化并減緩或抑制復(fù)極化。

兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)征集了64名成年患者接受Firdapse或安慰劑治療，驗(yàn)證Firdapse的療效。這些研究測(cè)量了定量重癥肌無力評(píng)分和受試者整體印象評(píng)分。在兩項(xiàng)測(cè)試中，接受Firdapse治療患者比接受安慰劑治療患者獲益更大。

臨床試驗(yàn)中患者最常見的副作用是，燒灼感或刺痛感、上呼吸道感染、腹痛、惡心、腹瀉、頭痛、肝酶升高、背痛、高血壓和肌肉痙攣。

另外，如果在沒有癲癇發(fā)作史的患者中觀察到癲癇發(fā)作，病人出現(xiàn)皮疹、蕁麻疹、瘙癢、發(fā)燒、腫脹或呼吸困難等過敏反應(yīng)，應(yīng)立即通知醫(yī)護(hù)人員。

此外，F(xiàn)irdapse還獲得了孤兒藥稱號(hào)。