吉利德大舉押注細(xì)胞療法下一個(gè)諾獎(jiǎng)級(jí)成果會(huì)不會(huì)誕生在這里？

2018-10-04 來(lái)源：健客社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥聯(lián)盟

摘要：值得期待！

免疫療法在今年大放異彩，屢獲大獎(jiǎng)，包括剛剛揭曉的諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。

與免疫療法一樣，細(xì)胞療法和基因療法也是當(dāng)前腫瘤治療領(lǐng)域的熱門(mén)方向，被寄予厚望。

在細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域，吉利德科學(xué)公司是領(lǐng)軍企業(yè)之一。

動(dòng)作頻頻大舉押注

近兩年，吉利德在細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域動(dòng)作頻頻，自主研發(fā)與收購(gòu)合作齊頭并進(jìn)。

10月2日，吉利德旗下的Kite公司已與HiFiBiO Therapeutics公司達(dá)成合作協(xié)議，將研發(fā)支持發(fā)現(xiàn)新抗原反應(yīng)TCR（ T細(xì)胞受體）的技術(shù)，以用于治療包括實(shí)體瘤在內(nèi)的各種癌癥。

雙方將利用 HiFiBiO的獨(dú)家單細(xì)胞技術(shù)平臺(tái)，創(chuàng)建一個(gè)高產(chǎn)的方法，用于T細(xì)胞受體庫(kù)的深度篩選，以發(fā)現(xiàn)患者共有的抗原和新抗原TCR。

新抗原指的是一種由于腫瘤特異性突變所產(chǎn)生的個(gè)體化腫瘤抗原，能用于更加精準(zhǔn)的靶向抗癌治療。

“基于新抗原的細(xì)胞療法是一個(gè)非常令人興奮，同時(shí)也異常復(fù)雜的研究領(lǐng)域，具有改變?cè)S多實(shí)體瘤治療方式的潛力。”吉利德執(zhí)行副總裁Alessandro Riva 表示。

“Kite是細(xì)胞療法領(lǐng)域知名領(lǐng)導(dǎo)者。” HiFiBiO總裁Liang Schweizer表示，“很榮幸能將我們的獨(dú)家單細(xì)胞技術(shù)平臺(tái)為Kite所用，用于研發(fā)新細(xì)胞療法。”

HiFiBiO是美國(guó)的一家生物技術(shù)公司，在中國(guó)、美國(guó)和法國(guó)三地實(shí)驗(yàn)室開(kāi)展研究，專注于通過(guò)單個(gè)B細(xì)胞的篩選和分析來(lái)發(fā)現(xiàn)治療抗體。

這并不是吉利德第一次在細(xì)胞治療領(lǐng)域與外界展開(kāi)合作。

今年9月，吉利德與 Precision BioSciences公司達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議，利用 Precision的專利基因組編輯平臺(tái)ARCUS，開(kāi)發(fā)針對(duì)體內(nèi)清除乙型肝炎病毒的療法。

吉利德首席科學(xué)官及研發(fā)負(fù)責(zé)人John McHutchison 表示，“我們對(duì)基因組編輯和 Precision 的 ARCUS 技術(shù)潛力感到興奮，該技術(shù)已顯示出良好的體外活性。”

在此次合作協(xié)議框架下，Precision 公司將主要負(fù)責(zé)核酸酶的研發(fā)、制劑以及試驗(yàn)核酸酶的臨床前評(píng)價(jià)，而吉利德則負(fù)責(zé)潛在療法的臨床研發(fā)和商業(yè)化。

今年2月，吉利德旗下的Kite與Sangamo Therapeutics公司達(dá)成全球合作，使用Sangamo的鋅指核酸酶（ZFN）技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)下一代腫瘤學(xué)離體細(xì)胞治療。

通過(guò)此次合作，Kite將使用Sangamo的ZFN技術(shù)修改基因，開(kāi)發(fā)下一代細(xì)胞療法，用于不同癌癥的自體和異體治療。

“Kite與Sangamo之間的這次合作將兩個(gè)領(lǐng)先的平臺(tái)結(jié)合在一起，共同開(kāi)發(fā)腫瘤學(xué)領(lǐng)域一流的細(xì)胞療法，”Sangamo總裁兼首席執(zhí)行官Sandy Macrae說(shuō)。

“作為編輯免疫細(xì)胞的工具，基因編輯的出現(xiàn)有希望開(kāi)發(fā)能潛在改善安全性、療效和效率的治療方法，”吉利德總裁兼首席執(zhí)行官John F. Milligan說(shuō)。

吉利德動(dòng)作頻頻的背后，透露出其看好細(xì)胞和基因療法的前景，并準(zhǔn)備在這一領(lǐng)域大干一場(chǎng)。

重磅收購(gòu)顯決心

而最能體現(xiàn)吉利德在這一領(lǐng)域的決心的動(dòng)作，莫過(guò)于去年的兩起重磅收購(gòu)。

其中，最重磅的莫過(guò)于去年8月，吉利德斥資119億美元收購(gòu)Kite。

這起收購(gòu)手筆之大堪比2011年以110億美元收購(gòu)Pharmasset公司，正是這筆收購(gòu)催生了治愈丙肝的重磅藥物丙通沙的問(wèn)世。

Kite是細(xì)胞治療領(lǐng)域的行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者，已經(jīng)開(kāi)發(fā)了根據(jù)癌癥類(lèi)型表達(dá)的嵌合抗原受體（CAR）或工程化T細(xì)胞受體（TCR）的工程細(xì)胞療法。

去年10月，Kite 的Yescarta基因療法獲得了美國(guó)食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于治療特定類(lèi)型成人大Ｂ細(xì)胞淋巴瘤患者，由此成為FDA批準(zhǔn)的第二款癌癥基因療法。

FDA局長(zhǎng)斯科特·戈特利布稱，這是重病治療科學(xué)范式發(fā)展過(guò)程中的又一里程碑。在幾十年內(nèi)，基因療法就從癌癥治療的一種前景概念發(fā)展成現(xiàn)實(shí)解決方案。

Yescarta屬于近年來(lái)發(fā)展迅速的一種嵌合抗原受體Ｔ細(xì)胞（CAR-T）療法，它先從患者自身采集免疫Ｔ細(xì)胞，然后加入一種基因以識(shí)別并攻擊癌變細(xì)胞，最終重新注入患者體內(nèi)用于治療。

FDA指出，超過(guò)100名復(fù)發(fā)或難治性大Ｂ細(xì)胞淋巴瘤患者參與的臨床試驗(yàn)表明，Yescarta療法完全緩解率達(dá)到51%。

除獲批的Yescarta療法外，Kite還有多條細(xì)胞療法研發(fā)管線，目前正在穩(wěn)步推進(jìn)中。

“收購(gòu)Kite使得吉利德科學(xué)成為細(xì)胞治療領(lǐng)域領(lǐng)導(dǎo)者，為針對(duì)晚期癌癥患者治療的持續(xù)創(chuàng)新奠定了基礎(chǔ)。”吉利德全球總裁兼首席執(zhí)行官John F. Milligan如是說(shuō)。

距收購(gòu)Kite不到4個(gè)月，吉利德又收購(gòu)了Cell Design Labs（簡(jiǎn)稱CDL）公司，收購(gòu)價(jià)為5.67億美元。

借助這次收購(gòu)，吉利德旗下新增了兩個(gè)有望被廣泛用于細(xì)胞療法的技術(shù)平臺(tái)，將這些技術(shù)融入到吉利德現(xiàn)有的研發(fā)項(xiàng)目，將有助于針對(duì)更廣泛類(lèi)型的惡性血液瘤和惡性實(shí)體瘤的治療，并有望改善療法的選擇性和安全性。

“此次收購(gòu)充分展示了吉利德持續(xù)致力于細(xì)胞療法領(lǐng)域新一代創(chuàng)新技術(shù)投入的決心。”吉利德全球總裁兼首席執(zhí)行官John F. Milligan 表示，“將助力我們加快推出新一代CAR-T和TCR療法的進(jìn)程。”

“如今，隨著對(duì)于分子網(wǎng)絡(luò)認(rèn)識(shí)的不斷增加，我們有能力使讓細(xì)胞產(chǎn)生新的行為，包括能夠精準(zhǔn)識(shí)別和治療腫瘤的治療性免疫細(xì)胞，” CDL公司科學(xué)創(chuàng)始人Wendell Lim表示，“此次收購(gòu)有望大大推進(jìn)該領(lǐng)域的發(fā)展，從而革新針對(duì)腫瘤及其他疑難雜癥的治療方法。”

無(wú)論是收購(gòu)，還是合作，都凸顯出吉利德大力布局細(xì)胞和基因療法領(lǐng)域的決心。

作為腫瘤治療領(lǐng)域備受矚目的熱門(mén)方向，細(xì)胞治療與基因治療前景十分廣闊，有望出現(xiàn)下一個(gè)諾獎(jiǎng)級(jí)成果！