百億市場待掘金，離脂肪肝新藥問世還有多遠(yuǎn)？

2018-09-19 來源：健客社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥聯(lián)盟

摘要：Viking公司股價(jià)暴漲背后！

昨日，大洋彼岸的兩家制藥公司股票一方飆升，一方應(yīng)聲下跌，緣何？

這要從一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)取得積極成果說起。

Viking公司日前宣布，在非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)和高膽固醇血癥患者中，其藥物VK2809試驗(yàn)結(jié)果達(dá)到主要及次要終點(diǎn)，即低密度脂蛋白膽固醇、肝臟脂肪水平均顯著降低，且安全性和耐受性良好，無嚴(yán)重不良事件。

這項(xiàng)結(jié)果成為了競爭對手Madrigal公司投資者們的恐懼之源。

VK2809是一種新型小分子甲狀腺β受體激動(dòng)劑，對肝臟組織及β受體亞型均具有特異性。

Madrigal公司開發(fā)的藥物MGL-3169作用機(jī)制類似，也是一種選擇性甲狀腺β受體激動(dòng)劑，可增強(qiáng)甲狀腺活性，促進(jìn)肝臟脂肪新陳代謝。此前，Madrigal首次發(fā)布該藥物2期試驗(yàn)數(shù)據(jù)。

非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)表現(xiàn)為，無酗酒人群肝細(xì)胞內(nèi)脂肪過度蓄積。非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是其一種更嚴(yán)重的發(fā)展形式，伴隨出現(xiàn)炎癥及肝細(xì)胞損傷，部分患者會進(jìn)展成肝硬化，甚至肝癌。

NAFLD已成為我國第一大慢性肝病，同時(shí)也是全球最常見的慢性肝病。

相關(guān)研究顯示，包括中國在內(nèi)的亞洲多數(shù)國家NAFLD患病率超過25%。來自上海、北京等地區(qū)的流行病學(xué)調(diào)查顯示，普通成人NAFLD患病率10年間從15%增加到31%以上，并且仍處于上升趨勢。

Viking公司首席執(zhí)行官布萊恩·利安表示，“在12周時(shí)，VK2809對肝臟脂肪影響似乎超過了目前正在開發(fā)的所有其他口服藥物，這印證了我們認(rèn)為VK2809具有同類最佳水平的觀點(diǎn)。”

盡管如此，Madrigal公司仍然擁有先發(fā)優(yōu)勢。

據(jù)悉，MGL-3169 3期驗(yàn)證性研究將很快開展。若該階段數(shù)據(jù)良好，那么MGL-3169可能先于VK2809獲批。

此外，NAFLD與2型糖尿病、肝外惡性腫瘤密切相關(guān)。因此，NAFLD已成為當(dāng)代醫(yī)學(xué)領(lǐng)域一項(xiàng)重大挑戰(zhàn)，對人類健康和社會發(fā)展危害不亞于病毒性肝炎和酒精性肝病。

值得注意的是，NAFLD患者中僅0.6～3%會發(fā)展為肝硬化，而在NASH患者中，幾率提升至15～25%。目前，NASH是美國肝移植第二大病因，預(yù)計(jì)將在2020年成為第一大病因。因NASH發(fā)病機(jī)理復(fù)雜，目前還沒有FDA批準(zhǔn)用于治療該疾病的藥物。

由于高熱量飲食和缺乏運(yùn)動(dòng)，NASH在全球范圍越來越普遍。據(jù)預(yù)計(jì)，其市場價(jià)值或?qū)⒏哌_(dá)300億美元?；诰薮笫袌鲂枨?，NASH新藥研發(fā)成為全球制藥公司追逐的一大熱點(diǎn)。

布萊恩·利安補(bǔ)充道，雖然VK2809此次試驗(yàn)對象是NAFLD患者，但公司計(jì)劃進(jìn)一步開發(fā)該藥物用于NASH治療。

“Madrigal和其他公司研究已表明，在不同程度NAFLD進(jìn)展階段，藥物對肝臟脂肪減少情況類似。”因此，布萊恩·利安認(rèn)為，在NASH患者中開展研究，結(jié)果將與此次試驗(yàn)結(jié)果類似。

目前，NAFLD尚無標(biāo)準(zhǔn)化治療方案，其一線治療選擇仍是改變生活方式。

幸運(yùn)的是，早期脂肪肝可逆轉(zhuǎn)，能夠通過飲食和運(yùn)動(dòng)恢復(fù)正常水平，但病程一旦發(fā)展為NASH，患者除了改變生活方式外，還需要一定的藥物干預(yù)，以防疾病進(jìn)一步發(fā)展為肝硬化甚至肝癌。