重磅!首款用于治療罕見腎上腺腫瘤的藥物在美獲批

2018-08-01 來源：健客社區(qū) 標簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥聯(lián)盟

摘要：FDA批準罕見腎上腺腫瘤首款新療法！

又一款新藥獲得美國食品藥品管理局（FDA）批準。

7月30日，F(xiàn)DA在官網(wǎng)宣布，批準新藥Azedra (iobenguane I 131)上市，用于靜脈注射治療罕見的腎上腺腫瘤。

值得一提的是，這也是FDA批準的首個用于治療此類罕見腎上腺腫瘤的藥物，適用于12歲及以上的青少年和成人患者。

腎上腺是人體相當重要的內分泌器官，由于位于兩側腎臟的上方，故名腎上腺，負責生產(chǎn)激素，其中包括名為腎上腺素和去甲腎上腺素的應激激素。

然而，在一些罕見的情況下，患者會罹患嗜鉻細胞瘤或副神經(jīng)節(jié)瘤，影響到腎上腺的正常功能，導致激素過量生產(chǎn)，引發(fā)高血壓、易怒、頭疼、出汗、心率過快、惡心、嘔吐、失重、虛弱、胸痛、焦慮等一系列癥狀。

“許多罹患十分罕見的腫瘤的患者可以通過手術或局部療法進行治療，但對于有腫瘤相關癥狀（如高血壓）的患者來說，還沒有有效的系統(tǒng)性療法。”FDA腫瘤卓越中心主任、FDA藥物評估與研究中心血液學和腫瘤學產(chǎn)品辦公室執(zhí)行主任理查德·帕茲杜爾表示。

“如今，隨著Azedra (iobenguane I 131)的獲批，腫瘤患者終于有了一款獲批的療法，這款療法能減少血壓藥用藥，并能讓一些患者的腫瘤體積變小。” 理查德·帕茲杜爾接著表示。

在一項單臂、公開標簽的臨床試驗中，該款新藥的有效性得到了驗證。該研究達到了主要臨床終點，在招募的68名患者中，有17名患者（約占臨床試驗患者的25%）在至少6個月的時間里抗高血壓用藥量減少了一半或以上。這一主要臨床終點也得到了次要臨床終點的支持，其中15名患者（約占臨床試驗患者的22%）有整體腫瘤響應。

在臨床試驗中，該藥物最常見的嚴重副作用有淋巴細胞減少、嗜中性白血球減少癥、血小板減少癥、貧血癥、疲勞、惡心、眩暈等。

此次獲批的Azedra是一款創(chuàng)新的放療藥物，其活性成分iobenguane I 131能選擇性地靶向這些罕見腫瘤，對其進行殺傷。

由于Azedra是放射性治療劑，因此患者及其家屬應注意輻射暴露風險。另外，Azedra還能對胎兒發(fā)育產(chǎn)生不利影響。

據(jù)悉，這款藥物曾獲得FDA的快速通道資格、突破性療法認定、優(yōu)先審評資格和孤兒藥資格。

這款藥是普羅基尼克斯制藥公司研發(fā)的。普羅基尼克斯制藥公司是一家致力于開發(fā)治療腫瘤的創(chuàng)新藥物的公司。

Azedra獲批的消息一出，普羅基尼克斯制藥公司的股價應聲上揚，獲得了資本市場的肯定。