(一)治療
常規(guī)治療很難達到細胞遺傳學(xué)水平緩解，即徹底清除Ph1染色體陽性細胞。目前異基因骨髓移植是CML獲得長期無病生存的惟一治療手段。慢性期藥物治療的目的是緩解癥狀、體征和血液學(xué)水平的異常表現(xiàn)。對急變期的病例，治療目的是將其逆轉(zhuǎn)至慢性期。
1.非特異性處理 高尿酸血癥，水、電解質(zhì)紊亂，白血病危象，高血小板血癥需緊急對癥處理(同急性白血病)，有腦膜浸潤時按腦膜白血病處理。
2.慢性期治療
(1)單藥化療：標(biāo)準(zhǔn)藥物為白消安(馬利蘭)或羥基脲，可有效地控制臨床癥狀、體征和血液學(xué)變化，但不會使急變期延遲。羥基脲是一種核苷酸還原酶抑制劑，抑制核苷酸轉(zhuǎn)化為脫氧核苷酸，從而影響DNA合成，推薦劑量為10～20mg/(kg·d)，根據(jù)臨床情況作調(diào)整，它與白消安(馬利蘭)療效相仿，它的作用時間較短，因此相對安全，全身性的毒副作用也相對較小。白消安(馬利蘭)是一種烷化劑，為非細胞周期特異性藥物，常用劑量為0.06～0.1mg/(kg·d)，用藥10～14天后血細胞開始明顯下跌、肝、脾縮小晚于血象變化，約3個月肝脾完全恢復(fù)正常。白消安(馬利蘭)特點為作用反應(yīng)出現(xiàn)較晚但持續(xù)時間長，因此在白細胞計數(shù)跌至(30～40)×109/L時藥物劑量應(yīng)減半，至20×109/L時應(yīng)停藥。停藥后2～3周內(nèi)白細胞計數(shù)仍可繼續(xù)下跌。除骨髓抑制外，白消安(馬利蘭)尚有肺纖維化、色素沉著、消瘦和低血壓等不良反應(yīng)。
(2)干擾素α：其作用機理未明確。70%病人對干擾素治療有效，達到血液學(xué)水平緩解。15%病人可達到細胞遺傳學(xué)水平緩解。干擾素α和白消安(馬利蘭)合用時骨髓抑制嚴(yán)重，緩解率不高于單用干擾素α。與羥基脲合用時達緩解時間縮短，毒性反應(yīng)可以耐受，但并不提高細胞遺傳學(xué)水平的緩解率。與小劑量阿糖胞苷合用可提高細胞遺傳學(xué)水平的緩解率和慢性期后期緩解率。干擾素α與羥基脲合用時推薦用法如下：先用羥基脲，在白細胞數(shù)降至(10～20)×109/L時減停，同時加用干擾素α，干擾素α從小劑量開始，3～7天后增加劑量，在2周內(nèi)達全量。干擾素α最好在睡前應(yīng)用，并同時加用退熱劑，以避免發(fā)熱反應(yīng)。其他的不良反應(yīng)尚有疲勞、抑郁、失眠等。當(dāng)白細胞降至2×109/L或血小板低于50×109/L時減量。α-干擾素應(yīng)長期應(yīng)用直至加速期或急變期或細胞遺傳學(xué)水平緩解3年以上。異基因骨髓移植目前仍是惟一已證實的可治愈CML的治療方法(參見干細胞移植)。
3.急變后治療 急變后可按急性白血病相應(yīng)類型治療。
(二)預(yù)后
目前常用的治療手段可使CML的中位生存期達5～5.5年，35%～40%的病人可生存7～8年。急變后生存期很短，以月計算。影響慢性期長短的不利因素包括脾左肋下大于15cm，肝右肋下大于6cm，血小板低于150×109/L或大于500×109/L，外周血幼稚細胞大于1%或未完全成熟(核左移)細胞大于20%。
CML急變后預(yù)后不良，對治療常耐藥，急變后平均生存期為3個月，急淋變生存期稍長。