進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥別名：進(jìn)行性肌萎縮
(一)治療
本病目前尚無(wú)特效的治療方法。只能采取對(duì)癥療法及一般支持療法，包括應(yīng)用維生素E、肌苷、加蘭他敏、三磷腺苷、苯丙酸諾龍以及中藥等。適當(dāng)?shù)墓δ苠憻挘M(jìn)行各關(guān)節(jié)充分被動(dòng)運(yùn)動(dòng)，針灸、推拿、按摩等均可延緩更嚴(yán)重的肌無(wú)力、肌萎縮和關(guān)節(jié)攣縮的發(fā)生。
積極預(yù)防和治療呼吸道感染，對(duì)延長(zhǎng)患者的存活時(shí)間是有價(jià)值的。國(guó)外報(bào)道采用皮質(zhì)類(lèi)固醇作為DMD的治療，對(duì)改善患者的肌力和運(yùn)動(dòng)功能，延緩病程的進(jìn)展有一定作用。但長(zhǎng)期應(yīng)用這類(lèi)藥物副作用較大，且其遠(yuǎn)期療效如何。還需作進(jìn)一步觀察。
有關(guān)DMD的基因治療，目前還限于動(dòng)物試驗(yàn)階段。由于Dys基因是迄今人類(lèi)發(fā)現(xiàn)的最大基因之一，介導(dǎo)全長(zhǎng)14kb cDNA進(jìn)入肌肉細(xì)胞尚難以實(shí)施。以往采用的病毒或非病毒轉(zhuǎn)基因系統(tǒng)，都存在著轉(zhuǎn)移效率低以及其他問(wèn)題。新近匹茲堡大學(xué)的研究人員構(gòu)建出一種小于4.2kb微型Dys基因，可裝載入腺病毒相關(guān)病毒載體，導(dǎo)入mdx鼠肌細(xì)胞，該轉(zhuǎn)移系統(tǒng)可長(zhǎng)期維持具有治療意義的Dys蛋白表達(dá)，這是DMD基因治療方面最為引人注目的進(jìn)展。干細(xì)胞是一種能分化為多種組織細(xì)胞的始祖細(xì)胞，有報(bào)道靜脈注射正常造血干細(xì)胞，可使mdx大鼠造血功能重建，并部分恢復(fù)受累肌細(xì)胞Dys的表達(dá)，因而干細(xì)胞移植在近年來(lái)也成為DMD治療研究的又一熱點(diǎn)。
(二)預(yù)后
不同類(lèi)型，預(yù)后不同。參見(jiàn)臨床表現(xiàn)，此處不贅述。
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